人類的組成原理是由多個層次的結(jié)構(gòu)組成，包括細(xì)胞、組織、器官、系統(tǒng)和整個人體。人體由數(shù)萬億個不同類型的細(xì)胞組成，這些細(xì)胞按照一定的方式組織在一起，形成特定的組織。不同的組織則相互協(xié)作，形成各種器官，又通過血管、神經(jīng)等連接在一起，構(gòu)成不同的系統(tǒng)，最終協(xié)同工作，使人體得以正常運轉(zhuǎn)。

因此有科學(xué)家提出：人們患的所有疾病的原因都可以歸為是細(xì)胞出了問題：

• 細(xì)胞有問題——組織就有問題——器官就有問題——系統(tǒng)就有問題——人就會得病！唯一能解決問題的方法就是修復(fù)器官功能，修復(fù)器官功能重點在于補充具有活力的干細(xì)胞。

干細(xì)胞的研究猶如一顆璀璨的新星，吸引著無數(shù)科學(xué)家和研究者的目光。它蘊含著無盡的奧秘和巨大的潛力，為人類健康帶來了前所未有的希望。

截止2024年8月，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞的臨床試驗有7245項。

其中超過80種嚴(yán)重疾病可通過干細(xì)胞治療。這80多種嚴(yán)重疾病涵蓋了人體11大系統(tǒng)。

近年來干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大的應(yīng)用潛力。它不僅可以作為“種子”細(xì)胞，用于體外繁育組織或器官，還可通過組織或器官移植實現(xiàn)對臨床疾病的治療。

本文將全面解析干細(xì)胞在11大系統(tǒng)治療中的具體適應(yīng)癥及效果，為讀者深入了解干細(xì)胞的治療作用提供參考。

干細(xì)胞療法與11大系統(tǒng)疾病

人體的11個器官系統(tǒng)是：皮膚系統(tǒng)（保護屏障）、骨骼系統(tǒng)（支撐和運動）、肌肉系統(tǒng)（身體運動）、神經(jīng)系統(tǒng)（協(xié)調(diào)和控制）、心血管系統(tǒng)（運輸）、淋巴系統(tǒng)（免疫）、呼吸系統(tǒng)（氣體交換）、消化系統(tǒng)（食物加工）、泌尿系統(tǒng)（廢物排除）、內(nèi)分泌系統(tǒng)（激素產(chǎn)生）和生殖系統(tǒng)（生殖）。

01

干細(xì)胞療法與皮膚系統(tǒng)

外皮系統(tǒng)由皮膚、毛發(fā)、指甲和腺體組成。它可作為抵御外部威脅的保護屏障，調(diào)節(jié)體溫，并容納觸覺、疼痛和壓力的感覺受體。

皮膚病是公眾最關(guān)心的問題之一，它會導(dǎo)致個人生活質(zhì)量大幅下降。如今，隨著“再生醫(yī)學(xué)”這一以前被低估的領(lǐng)域越來越受歡迎，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)生了重大轉(zhuǎn)變。

干細(xì)胞治療主要的皮膚病有：銀屑病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、白癜風(fēng)。

銀屑病：銀屑病又稱牛皮癬，是一種慢性復(fù)發(fā)性炎癥性疾病，目前還沒有完全令人滿意的治療方法。雖然近年來銀屑病發(fā)病機制的探索取得了相當(dāng)大的進展，但確切的發(fā)病機制尚不完全清楚。

美國加州洛馬林達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)院的團隊在行業(yè)期刊Case Rep Dermatol Med 上發(fā)表了題為Successful Treatment of Plaque Psoriasis with Allogeneic Gingival Mesenchymal Stem Cells: A Case Study（間充質(zhì)干細(xì)胞成功治療斑塊性銀屑病：案例研究）（下圖）。

在此，研究人員報告了一例19歲男性患者，患有嚴(yán)重斑塊型銀屑病5年，對多種局部和全身治療無效，接受了同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療。在沒有不良反應(yīng)發(fā)生的情況下，在5次輸注后實現(xiàn)了完全消退。這位病人已經(jīng)隨訪了三年，一直沒有發(fā)病。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡：系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，可累及皮膚、漿膜、關(guān)節(jié)、腎及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等。間充質(zhì)干細(xì)胞在系統(tǒng)性紅斑狼瘡等多種自身免疫性疾病中的治療潛力已經(jīng)得到探索，其免疫調(diào)節(jié)和再生特性使之成為治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的一種新方法，可使得疾病進展減少、腎功能改善、自身抗體產(chǎn)生減少、外周Treg上調(diào)、Th1和Th2相關(guān)細(xì)胞因子平衡重建。

2022年開局，又添一項干細(xì)胞治療的專家共識！《異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡專家共識》發(fā)表在2022年1月第26卷第1期的《中華風(fēng)濕病學(xué)》雜志上。專家共識明確表示，多項臨床研究已證實間充質(zhì)干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者安全且有效。

白癜風(fēng)：是一種獲得性色素脫失疾病，目前沒有一種明顯有效的治療方法。

以23例白癜風(fēng)患者作為研究對象，用自體移植黑素細(xì)胞的方法對病灶周圍皮膚進行治療，獲得了12例復(fù)色效果明顯，6例復(fù)色較好，5例復(fù)色無效的結(jié)果，另外他們還在白癜風(fēng)部位觀察到CD8+T淋巴細(xì)胞浸潤，后來在體外將真皮MSC與CD8+T細(xì)胞共培養(yǎng)，發(fā)現(xiàn)真皮MSC可抑制CD8+T細(xì)胞的增殖并誘導(dǎo)其凋亡。

所以，MSC（間充質(zhì)干細(xì)胞）在白癜風(fēng)治療上具有一定的潛力。

02

干細(xì)胞療法與骨骼系統(tǒng)

骨骼系統(tǒng)由骨骼、軟骨、韌帶和肌腱組成。它提供支撐、保護內(nèi)臟、允許運動，并充當(dāng)鈣和磷等礦物質(zhì)的儲存庫。

骨骼的損傷和疾病卻時常發(fā)生，骨骼常見的疾病有骨折、骨關(guān)節(jié)炎、骨質(zhì)疏松癥等。

骨折修復(fù)：骨折是最常見的骨骼損傷之一。傳統(tǒng)的治療方法主要是通過復(fù)位和固定骨折端，依靠自身的修復(fù)能力來愈合。然而，對于一些復(fù)雜的骨折，如開放性骨折、粉碎性骨折等，傳統(tǒng)治療方法往往效果不佳，容易出現(xiàn)骨折不愈合、延遲愈合等并發(fā)癥。干細(xì)胞治療為這些復(fù)雜骨折的治療提供了新的選擇。

骨關(guān)節(jié)炎：2023年11月22日，刊登在Orthopaedic Research上的一項薈萃分析研究揭示了干細(xì)胞治療膝骨關(guān)節(jié)炎（KOA）的顯著潛力。這項研究匯總了16項符合條件的臨床試驗，共包括了875名KOA患者，其中包括441名接受干細(xì)胞移植治療患者和對照組434名患者。

通過對療效指標(biāo)的綜合分析，研究發(fā)現(xiàn)自干細(xì)胞移植治療開始后3個月，患者的疼痛評分（VAS）、關(guān)節(jié)功能評估（WOMAC和LKSS）均呈現(xiàn)顯著改善。這表明干細(xì)胞治療對于緩解疼痛、改善關(guān)節(jié)功能具有顯著效果。

這項薈萃分析研究強調(diào)了干細(xì)胞治療在膝骨關(guān)節(jié)炎管理中的重要性，并為其廣泛的臨床應(yīng)用提供了有力的支持。

骨質(zhì)疏松癥：骨質(zhì)疏松癥（osteoporosis）是由于多種原因?qū)е碌墓敲芏燃肮琴|(zhì)量下降，骨微結(jié)構(gòu)破壞，造成骨脆性增加，引起的全身代謝性骨病，多見于絕經(jīng)后女性和老年男性。因初期無明顯癥狀，被稱為“寂靜的疾病”。

日前，發(fā)表在《干細(xì)胞雜志》上的臨床研究顯示，圍產(chǎn)組織間充質(zhì)干細(xì)胞有助于骨質(zhì)疏松性椎體壓縮骨折患者改善身體功能。

這是首次針對骨質(zhì)疏松性椎體壓縮骨折患者的干細(xì)胞臨床試驗。1年的隨訪評估發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合特立帕肽治療是可行和可耐受的，通過促進骨結(jié)構(gòu)對骨折愈合有臨床益處。另外還發(fā)現(xiàn)，聯(lián)合治療組的患者在功能障礙指數(shù)、視覺模擬評分等方面有明顯提高。

03

干細(xì)胞療法與肌肉系統(tǒng)

肌肉系統(tǒng)負(fù)責(zé)身體運動。它包括平滑肌、骨骼肌和心肌。肌肉維持姿勢、產(chǎn)生熱量并促進自愿和非自愿運動。

肌肉組織是軀體運動系統(tǒng)的重要組成部分，在日常生活中，肌肉組織損傷比較常見，例如急性損傷、慢性損傷以及肌少癥等。

干細(xì)胞治療肌腱疾病

干細(xì)胞療法在肌腱疾病治療中顯示出潛力，例如對于肩肌撕裂和跟腱炎等常見運動損傷。根據(jù)文獻(xiàn)，研究人員研究了骨髓單個核細(xì)胞（BMMC）對14名肩肌完全撕裂患者的影響。研究結(jié)果顯示，注射BMMC可以促進受損肌腱更好地愈合，減少疼痛和炎癥，增加膠原蛋白的產(chǎn)生，改善肌腱強度和靈活性。這表明BMMC可能是安全且有潛力的替代方案，可用于改善肌腱損傷的治療。

04

干細(xì)胞療法與神經(jīng)系統(tǒng)疾病

神經(jīng)系統(tǒng)是一個復(fù)雜的網(wǎng)絡(luò)，包括大腦、脊髓和神經(jīng)。它協(xié)調(diào)和控制身體功能，通過電脈沖傳遞信息，并在感官知覺、運動控制和認(rèn)知中發(fā)揮重要作用。

帕金森病：帕金森病(parkinson`s disease，PD)是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，主要病理改變?yōu)橹心X黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生不可逆的進行性變性、缺失，導(dǎo)致紋狀體內(nèi)多巴胺水平降低，從而引起運動遲緩、震顫、僵直、姿勢步態(tài)異常等癥狀。

據(jù)科技日報7月24日電(記者代小佩、薛巖)從北京協(xié)和醫(yī)院獲悉，該院神經(jīng)外科王任直、包新杰和神經(jīng)科萬新華團隊聯(lián)合開展的“利用人源神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病Ⅰ期臨床研究”取得突破性進展：他們首創(chuàng)了通過鼻黏膜移植神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的方法，并通過臨床試驗證明這種與既往移植途徑不同的無創(chuàng)方式安全有效。相關(guān)成果近期發(fā)表于《神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)外科學(xué)和精神病學(xué)雜志》。

阿爾茨海默病：關(guān)于阿爾茨海默癥的理論與假說層出不窮，諸如β-淀粉樣蛋白斑塊說、Tau蛋白說以及炎癥說等。然而，盡管這些理論催生了眾多藥物，但仍未能從根本上逆轉(zhuǎn)AD的病程發(fā)展。

近日，美國Longeveron公司發(fā)布了其旗下同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）藥物L(fēng)omecel-B在治療輕度AD方面的新進展。

該藥物的2a期CLEAR MIND試驗補充結(jié)果顯示，細(xì)胞治療能夠顯著減少患者腦部與AD相關(guān)的腦容量損失，降幅高達(dá)49%。

同時，它還能有效減輕腦神經(jīng)炎癥，改善腦血流量及認(rèn)知功能。這些令人振奮的數(shù)據(jù)進一步印證了間充質(zhì)干細(xì)胞在治療AD領(lǐng)域的巨大潛力，為廣大患者帶來了新的曙光。

脊髓損傷：脊髓損傷（Spinal cord injury，SCI）通常指脊髓受到外部影響，造成損傷部位及其以下部分癱瘓或全部癱瘓，它是致殘的主要原因。

長期以來，脊髓損傷是臨床不能解決的難題。但干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展卻有望逆轉(zhuǎn)這一現(xiàn)狀。

2024年4月1日，梅奧醫(yī)學(xué)中心的研究人員在 《Nature》子刊上發(fā)表的論文證實，鞘內(nèi)注射自體培養(yǎng)擴增的脂肪組織來源的間充質(zhì)干細(xì)胞可用于治療創(chuàng)傷性脊髓損傷。

在研究期間，沒有報告任何嚴(yán)重不良事件，并且10名患者中7名經(jīng)歷了運動和/或感覺的改善，三名患者沒有反應(yīng)——沒有改善，也沒有惡化。

卒中：腦卒中，傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)又稱之為“中風(fēng)”，其急性期治療以致病性再通和腦血流恢復(fù)為主，但由于狹窄的時間窗限制，僅有少數(shù)患者恢復(fù)良好，大多患者可能會遺留后遺癥。

因此，迫切需要尋找一種新型的輔助治療方法，而干細(xì)胞因其具有分泌各種神經(jīng)營養(yǎng)因子，并代替受損神經(jīng)元的作用，可實現(xiàn)神經(jīng)保護和修復(fù)目的，為腦卒中的治療提供了新的思路。

2021~2023年，我國刊載了《間充質(zhì)干細(xì)胞治療缺血性腦卒中的作用及機制研究》、《神經(jīng)干細(xì)胞移植治療卒中的研究進展》、《干細(xì)胞治療缺血性腦卒中的研究進展》等多篇綜述，一方面肯定了干細(xì)胞在治療腦卒中方面的積極意義，另一方面也為該療法的臨床推廣給出了誠懇的建議和指導(dǎo)。

自閉癥：自閉癥和自閉癥譜系障礙是指由遺傳和環(huán)境因素引起的神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是社會交往中斷和刻板行為。目前，自閉癥患者的治療干預(yù)包括行為治療和心理社會治療，此外，精神藥物治療也不能完全解決患者的癥狀。

最近，研究人員開展了多項關(guān)于使用干細(xì)胞治療自閉癥的研究。

一項先導(dǎo)研究也證明了ESC治療對自閉癥患者的益處，因為治療后患者社交技能和整體健康狀況有顯著提高。

此外，對治療的安全性進行了評估，在上述患者中未觀察到干細(xì)胞移植過程中的嚴(yán)重不良反應(yīng)。

05

干細(xì)胞療法與心血管系統(tǒng)疾病

心血管系統(tǒng)由心臟、血管和血液組成，負(fù)責(zé)將氧氣、營養(yǎng)物質(zhì)、激素和廢物輸送到全身。它有助于調(diào)節(jié)體溫、pH值和電解質(zhì)平衡，并協(xié)助免疫系統(tǒng)功能。

近年來，圍繞干細(xì)胞技術(shù)的研究不斷取得進展，尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞、干細(xì)胞來源外泌體在修復(fù)心肌細(xì)胞以及干預(yù)心血管疾病中表現(xiàn)出了良好的安全性和有效性。

冠心病：干細(xì)胞治療可以改善冠心病患者的心肌供血情況，促使新的血管生成，提高心肌的抗缺血能力，改善患者的心絞痛癥狀。

心臟衰竭：對于心衰患者，干細(xì)胞可以促進心臟的功能性恢復(fù)，提高心臟泵血能力，減輕患者的呼吸困難和疲勞感。

心絞痛：干細(xì)胞治療顯示出在心絞痛患者中減輕疼痛、改善冠脈血流等方面的積極效果，為緩解患者胸痛帶來新的治療可能性。

心肌梗塞：干細(xì)胞能夠在心肌梗塞后迅速定位并參與修復(fù)，減小梗塞面積，預(yù)防心肌重構(gòu)。

動脈硬化：干細(xì)胞治療可通過修復(fù)動脈內(nèi)皮細(xì)胞，減緩動脈硬化的發(fā)展，改善血管通暢性，降低心血管事件的風(fēng)險。

高血壓：干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)功能有助于緩解血管炎癥，減輕血管緊張度，對高血壓患者具有一定的調(diào)控作用。

心律失常：干細(xì)胞治療可以促進心肌細(xì)胞的再生，維持正常的心臟電生理學(xué)，對心律失常的患者提供有效幫助。

先天性心臟病：在某些先天性心臟病患者中，干細(xì)胞治療可以協(xié)助心臟結(jié)構(gòu)的正常發(fā)育，改善患者的生活質(zhì)量。

06

干細(xì)胞療法與淋巴系統(tǒng)

淋巴系統(tǒng)是由淋巴結(jié)、淋巴管和器官（如脾臟和胸腺）組成的網(wǎng)絡(luò)。它通過過濾間質(zhì)液并將其送回血液以及從消化系統(tǒng)運輸脂肪酸來增強免疫力。

淋巴瘤可發(fā)生于身體的任何部位，因此它又被稱為“會跑的腫瘤”。這歸因于淋巴的特殊性，淋巴系統(tǒng)遍布全身，擔(dān)當(dāng)身體的免疫墻。一旦淋巴細(xì)胞出了問題，就可能患上各種疾病。而且淋巴瘤特別擅長偽裝，所以一經(jīng)查出就是中晚期。

2019年ASH會議上報道了2008年至2018年期間的接受造血干細(xì)胞移植的Richter綜合征患者的臨床數(shù)據(jù)，共197例患者中，72位接受了自體造血干細(xì)胞移植治療，中期隨訪18個月，2年的OS率（總生存率）為69%，2年P(guān)FS率（無進展生存率）為47%。

07

干細(xì)胞療法與呼吸系統(tǒng)

呼吸系統(tǒng)包括肺、氣管、支氣管和橫膈膜。它促進身體與環(huán)境之間的氧氣和二氧化碳交換，是人體的呼吸氣體交換系統(tǒng)。

常見的肺部疾病主要有：由感染引起的肺炎、肺結(jié)核；與大氣污染及吸煙相關(guān)的肺氣腫、慢性阻塞性肺疾病、肺氣腫、肺癌等；與職業(yè)相關(guān)的塵肺、肺纖維化等；與免疫相關(guān)的哮喘等。這些疾病都嚴(yán)重影響著人體健康。

近些年來，細(xì)胞療法成為科學(xué)家們研究的熱點，目前國內(nèi)外有多項針對干細(xì)胞治療肺部疾病的臨床研究，尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞，在治療呼吸系統(tǒng)疾病方面取得了令人興奮的成就。

慢阻肺：慢阻肺(COPD)是慢性阻塞性肺疾病的簡稱，它不是單一的疾病，而是一個用來描述導(dǎo)致肺部氣流受限的慢性肺部疾病的總稱。COPD包括：慢性支氣管炎、肺氣腫等，可進一步發(fā)展為肺心病和呼吸衰竭。

2022年5日，《細(xì)胞》雜志上發(fā)布了一篇標(biāo)題為“基于干細(xì)胞的再生療法及其衍生產(chǎn)品在慢性阻塞性肺病 (COPD) 中的系統(tǒng)評價和薈萃分析”的研究。這項研究綜合評估了11個相關(guān)研究，并匯集了總計371名COPD患者的數(shù)據(jù)進行分析。

研究發(fā)現(xiàn)，那些接受了基于干細(xì)胞治療的COPD患者在FEV1（第一秒用力呼氣體積）上表現(xiàn)出了明顯的提升，相對于治療前平均增加了約71毫升。更令人鼓舞的是，這些患者在6分鐘步行測試（6MWT）中的表現(xiàn)也有了顯著的進步，平均步行距離增加了52米，這意味著他們的運動耐受性得到了顯著的提高。

總體而言，該研究為我們提供了寶貴的證據(jù)，顯示基于干細(xì)胞的治療及其相關(guān)產(chǎn)品能夠為COPD患者帶來實質(zhì)性的益處。

肺纖維化：眾所周知，肺間質(zhì)纖維化也是肺實變的主要部分；因此，肺實變的改善也可能意味著肺纖維化的減輕，那么間充質(zhì)干細(xì)胞與肺纖維化之間的聯(lián)系是怎樣的呢？

在2022年，中國科學(xué)院院士、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心感染病診療與研究中心主任，全軍傳染病學(xué)研究所所長，國家感染性疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王福生團隊在Nature旗下雜志Signal Transduction and Targeted Therapy上，發(fā)表了一篇題為《人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對COVID-19重癥患者肺損傷的影響：一項隨機、雙盲、安慰劑對照II期臨床試驗》的研究文章。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）加速了COVID-19重癥患者肺實性病變的消退，改善了肺的綜合儲備能力。

08

干細(xì)胞療法與消化系統(tǒng)疾病

消化系統(tǒng)由各種器官組成，包括口腔、食道、胃、腸、肝臟和胰腺。消化系統(tǒng)負(fù)責(zé)將食物加工并分解成營養(yǎng)物質(zhì)，供小腸吸收。該系統(tǒng)還通過排便排出廢物。

常見的難治性消化系統(tǒng)疾病包括：

1. 克羅恩病（Crohn’s disease）：這是一種慢性炎癥性腸道疾病，可以影響消化道的任何部分，從口腔到肛門，但最常見的部位是小腸和結(jié)腸。

2. 非酒精性脂肪性肝病（Non-alcoholic fatty liver disease，NAFLD）：這是一種與肥胖和2型糖尿病相關(guān)的肝病，可能導(dǎo)致肝硬化和肝癌。

3. 肝硬化：這是一種慢性肝病，由于長期的肝臟損傷，導(dǎo)致肝臟組織被瘢痕組織所替代，進而影響肝臟的正常功能。

4. 胰腺炎：這是一種由于胰腺發(fā)炎而導(dǎo)致的疾病，可能是急性或慢性的。慢性胰腺炎可能導(dǎo)致胰腺功能不全，影響消化和血糖調(diào)節(jié)。

克羅恩病：在我國，干細(xì)胞治療克羅恩病的研究和臨床試驗也在持續(xù)取得進展。以下是一些相關(guān)的案例和機構(gòu)：

• 南京鼓樓醫(yī)院：該醫(yī)院使用間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療克羅恩病相關(guān)的復(fù)雜肛周瘺。研究結(jié)果顯示，經(jīng)過干細(xì)胞治療的患者在24周內(nèi)有顯著的臨床反應(yīng)和緩解 。
• 福州總醫(yī)院：該醫(yī)院進行了一項使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）治療克羅恩病的隨機對照臨床試驗。研究表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可以幫助調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)、修復(fù)受損組織和控制炎癥，取得了良好的療效 。
• 上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院：這家醫(yī)院也在進行干細(xì)胞治療克羅恩病的研究，特別是使用自體造血干細(xì)胞移植（HSCT）來治療難治性克羅恩病患者。這種方法顯示出對某些患者的顯著效果，能夠幫助控制疾病活動性 。

這些研究和臨床試驗展示了干細(xì)胞治療在克羅恩病管理中的潛力。然而，盡管取得了一定的進展，干細(xì)胞治療仍處于實驗階段，尚需更多的研究來驗證其長期安全性和有效性。如果你對此感興趣，建議關(guān)注相關(guān)醫(yī)院和研究機構(gòu)的最新進展和公告。

在韓國、日本與歐洲已有干細(xì)胞藥物批準(zhǔn)進入臨床治療。

產(chǎn)品名	Cuepistem
國家	韓國
適應(yīng)癥	復(fù)雜性克羅恩病并發(fā)肛痿
細(xì)胞類型	自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞
價格	13,490,000韓元/次 (約合10,000美元)

產(chǎn)品名	Alofisel
國家	日本、歐洲
適應(yīng)癥	克羅恩病
細(xì)胞類型	異體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞
價格	54,000歐元 (約合65,000美元)5,620,000日元 (約合42,000美元)

肝硬化：2023年，武漢大學(xué)人民醫(yī)院江應(yīng)安教授、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心石磊教授等研究者合作，對13項間充質(zhì)干細(xì)胞治療肝硬化、慢性肝衰竭急性發(fā)作（ACLF）的臨床研究進行了薈萃分析。

結(jié)果表明，間充質(zhì)干細(xì)胞的治療安全，并且可以改善終末期肝病患者的肝功能和生存率。

相比肝硬化患者，慢性肝衰竭急性發(fā)作患者從間充質(zhì)干細(xì)胞治療中的獲益更多。

09

干細(xì)胞療法與泌尿系統(tǒng)疾病

泌尿系統(tǒng)由腎臟、輸尿管、膀胱和尿道組成，可過濾血液、清除廢物、調(diào)節(jié)體液平衡并協(xié)助維持適當(dāng)?shù)碾娊赓|(zhì)水平和血壓。

泌尿系統(tǒng)常見疾病：腎盂腎炎、急性腎炎、慢性腎炎、急性腎衰、慢性腎衰、輸尿管結(jié)石、前列腺增生、腎結(jié)核、腎癌等

近期研究表明，干細(xì)胞治療為這些疾病提供了新的解決方案。在一項關(guān)于腎炎的研究中，干細(xì)胞移植顯著減輕了腎臟炎癥并恢復(fù)了腎功能。對于腎衰竭，干細(xì)胞能夠分化為腎細(xì)胞，替代受損組織，從而改善腎功能。

慢性腎病：干細(xì)胞療法已被用于減緩CKD進展和改善腎功能。研究表明，MSCs有助于穩(wěn)定腎功能和減少纖維化。

腎損傷：腎損傷是種發(fā)病率和衰亡率都較高的腎臟疾病，如創(chuàng)傷、藥物、炎癥、糖尿病、缺血再灌注等均可造成腎臟功能損害甚至腎功能衰竭。

目前臨床上傳統(tǒng)干預(yù)手段是血液透析和腎移植，而血液透析只能暫時代替腎臟部分功能，而腎移植弊端則是腎源短缺。干細(xì)胞研究為腎臟疾病干預(yù)提供新思路。

一項發(fā)表于《J Am Soc Nephrol》雜志的臨床研究表明，動脈粥樣硬化性腎血管病（RVD）是由于腎臟血流量和腎小球過濾率降低，從而導(dǎo)致腎臟損傷。在輸入間充質(zhì)干細(xì)胞三個月后，動脈粥樣硬化性腎血管病（RVD，腎臟血流量和腎小球過濾率降低從而導(dǎo)致腎臟損傷）患者的腎臟血液灌注，含氧量和腎小球過濾率都得到了提升。

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內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病

內(nèi)分泌系統(tǒng)由腦垂體、甲狀腺、腎上腺和生殖腺等腺體組成。它產(chǎn)生調(diào)節(jié)身體機能（包括生長、新陳代謝、生殖和發(fā)育）的激素。

糖尿病：糖尿病是一種常見的內(nèi)分泌代謝性疾病，以高血糖為主要特征。長期高血糖可能導(dǎo)致心血管、腎臟、眼睛等多個系統(tǒng)的并發(fā)癥。

1型糖尿病：1型糖尿病（T1DM）的發(fā)病機制是免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素分泌缺失，從而引起血糖水平持續(xù)升高，患者需要終身依賴胰島素維持生命。

近日，在美國糖尿病協(xié)會第84屆科學(xué)會議上，一項關(guān)于干細(xì)胞療法治療1型糖尿病的臨床研究取得積極結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示：接受全劑量VX-880單次輸注的12名患者，在第90天時顯示出胰島細(xì)胞移植和葡萄糖反應(yīng)胰島素的產(chǎn)生，HbA1c降至7%以下，并達(dá)到TIR＞70%目標(biāo)。隨訪一年后，3名患者的HbA1c<7.0%，且無嚴(yán)重低血糖事件。

2型糖尿病：2022年10月北京大學(xué)深圳醫(yī)院內(nèi)分泌科的研究團隊在SCI期刊《World journal of diabetes（世界糖尿病雜志）》上發(fā)表了題為：Effectiveness and safety of human umbilical cord-mesenchymal stem cells for treating type 2 diabetes mellitus（人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療2型糖尿病的有效性和安全性）的研究論文，并表明人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療可能是2型糖尿病的新療法。

16名入選患者（入選標(biāo)準(zhǔn)為2型糖尿病診斷，年齡在18歲到70歲之間，HbA1c糖化血紅水平在7%到9.5%之間）共接受三次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注，三次之間間隔各一周，每次輸注數(shù)量為1×106/kg。

在隨訪期間，參與者每周7次自我監(jiān)測空腹血糖和餐后2小時血糖，同時根據(jù)患者的血糖調(diào)整口服降糖藥和胰島素的劑量，以保持水平穩(wěn)定。所有患者在16周后再次接受醫(yī)學(xué)評估。

研究結(jié)果提示：血糖指標(biāo)顯著改善，胰島β細(xì)胞功能改善，降糖藥的用量減少。

甲狀腺疾病：甲狀腺是制造、儲存并分泌多種甲狀腺激素，用于調(diào)節(jié)人體新陳代謝，促進生長發(fā)育，維持人體幾乎所有組織、器官的正常運轉(zhuǎn)。甲狀腺是全身新陳代謝的“發(fā)動機”，一旦發(fā)生異常會危害到機體各組織器官。

近些年，科研人員已在多項臨床試驗中證實了干細(xì)胞技術(shù)能夠干預(yù)修復(fù)甲狀腺疾病的主要機制，有望給甲狀腺疾病患者帶來福音。

干細(xì)胞治療甲狀腺的相關(guān)臨床案例

2011年，科學(xué)家在《中國組織工程研究》雜志中證實了間充質(zhì)干細(xì)胞可誘導(dǎo)分化為甲狀腺細(xì)胞，而且間充質(zhì)干細(xì)胞經(jīng)反復(fù)傳代，仍能保持多向分化潛能。這為間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)用于甲狀腺的治療奠定了基礎(chǔ)。

2017年，《Iran Biomed J.》雜志上的一項研究探討了間充質(zhì)干細(xì)胞培養(yǎng)液對甲減骨缺損的影響。研究發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細(xì)胞培養(yǎng)液可以改善甲減骨折部位的再生和愈合。

2019年，我國科研人員在《Autoimmunity》雜志發(fā)表最新研究成果：干細(xì)胞通過調(diào)節(jié)Th17/Treg細(xì)胞平衡對橋本氏甲狀腺炎有改善作用。

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生殖系統(tǒng)疾病

男性不育：不育癥是指經(jīng)過一年的努力仍無法懷孕，研究顯示僅男性不育相關(guān)因素的發(fā)生率就為6.4%至42.4%。已應(yīng)用了各種治療方法，如優(yōu)化精子生成、緩解阻塞和手術(shù)提取精子。

利用精原干細(xì)胞 (SSC) 進行干細(xì)胞治療的技術(shù)不斷發(fā)展，以從個體未分化或功能失調(diào)的SSC中誘導(dǎo)精子發(fā)生。然而，在采用這種治療選擇時應(yīng)謹(jǐn)慎，因為它可能會致癌，還應(yīng)注意后代的遺傳/表觀遺傳改變，應(yīng)在人類中進行充分研究。

女性不孕：全球女性不孕癥的發(fā)病率為33%至41%。美國報告稱，2002年，7.4%（210萬）的已婚女性不孕。這些統(tǒng)計數(shù)據(jù)凸顯了患有不孕癥的女性人數(shù)之眾。

在導(dǎo)致女性不孕的眾多原因中，卵巢功能不全被認(rèn)為是主要原因。

2024年2月，《婦產(chǎn)科檔案》（ArchGynecolObstet）雜志發(fā)表了一篇引人注目的研究綜述文章，題為《干細(xì)胞治療早發(fā)性卵巢功能不全：動物與臨床研究的系統(tǒng)評價與薈萃分析》。

該研究由中國南京醫(yī)科大學(xué)附屬江蘇省婦幼保健醫(yī)院的研究團隊主導(dǎo)，通過對全球范圍內(nèi)的相關(guān)文獻(xiàn)進行系統(tǒng)檢索和分析，綜合了多項動物和臨床研究的成果，為干細(xì)胞治療POI提供了有力的科學(xué)依據(jù)。

總的來說，干細(xì)胞治療通過恢復(fù)生育能力、增加卵巢重量、調(diào)節(jié)性激素水平以及增加妊娠次數(shù)，顯著改善了POI患者的卵巢功能。這些研究結(jié)果表明，干細(xì)胞移植在治療卵巢早衰方面具有巨大的潛力，值得進一步深入研究和推廣應(yīng)用。

結(jié)論

數(shù)十年的探索表明，干細(xì)胞療法可以治愈曾經(jīng)被認(rèn)為無法治愈的疾病。如今，患者經(jīng)常接受干細(xì)胞移植，以治療白血病、淋巴瘤、先天性免疫缺陷、神經(jīng)退行性疾病和先天性代謝疾病等疾病。

雖然有許多關(guān)于干細(xì)胞治療用途的出版物，包括體外和體內(nèi)、實驗和臨床，但找到可靠的方法來控制這些細(xì)胞的分裂和分化過程，以及在不同疾病中的給藥方法仍然是一個挑戰(zhàn)。

另一方面，在許多醫(yī)療保健系統(tǒng)中，干細(xì)胞療法仍然被視為一個研究領(lǐng)域，而不是一種治療選擇，這表明這些系統(tǒng)還沒有信任這種方法。因此，未來的努力應(yīng)該集中在消除臨床和管理層的這些挑戰(zhàn)上。實現(xiàn)這些目標(biāo)的一大步將是大規(guī)模的臨床試驗。

如果一種基于干細(xì)胞的治療方法能夠通過臨床試驗，人們就會對它建立信任，障礙也會消失。未來，小編也希望隨著不斷克服干細(xì)胞在臨床應(yīng)用中的障礙，干細(xì)胞未來也能跨越更多的領(lǐng)域，造福更多的患者！

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