導語：漸凍癥，醫學上稱為肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，簡稱ALS），是一種罕見的神經退行性疾病。隨著技術的進步和研究的深入，干細胞治療有望為漸凍癥患者帶來更多的希望和改善。

什么是漸凍癥

漸凍癥，醫學上稱為肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，簡稱ALS），是一種罕見的神經退行性疾病。其主要特征是運動神經元的逐漸退化和死亡，導致肌肉無力、萎縮，最終影響到說話、吞咽和呼吸功能，直至因呼吸衰竭而死亡。

漸凍癥目前尚無根治方法，但有多種治療方法可以緩解癥狀并延緩疾病進展：藥物治療、康復訓練、心理治療和新興的干細胞療法等。

其中在生活中最常見的事藥物治療，例如：Qalsody，這是一種反義寡核苷酸藥物，通過與編碼SOD1的mRNA結合，抑制其表達，從而減緩ALS的進展。但是長期服用藥物也會給身體帶來一系列的副作用，例如瘀傷、步態障礙、蕁麻疹、腫脹和呼吸短促等副作用。

近年來，隨著再生醫學的發展，干細胞治療漸凍癥具有顯著的潛力和希望。根據現有的研究和臨床試驗結果，我們一起來看看干細胞療法治療漸凍癥的安全性怎么樣：

干細胞治療漸凍癥的安全性怎么樣？盤點國內外臨床進展！

國內干細胞治療漸凍癥的臨床研究成果

大連醫科大學

2013年7月17日，大連醫科大學在國內期刊《護理研究》上發布了一篇《自體外周血干細胞移植治療肌萎縮側索硬化的護理方案研究》的研究結果。

安全性評估：在14例漸凍癥患者自體外周血干細胞動員過程中有5例出現骨痛，3例出現發熱（＜38°C）、多汗，1例出現注射部位皮疹（30分后消失），其余未出現明顯不良反應，所有病例均完成動員，并符合移植要求

結論：自體外周血干細胞治療漸凍癥可能是安全的有效的。

廣州市中醫藥

2016年，廣州市中醫院在國內期刊《山東醫藥》上發布了一篇《臍帶間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥的短期療效以及安全性分析》的研究結果。

安全性分析：隨訪至治療后6個月，1例患者于治療后第3個月因呼吸衰竭死亡，其余患者無嚴重不良事件。

結論：通過治療前后ALS— FRS-R、MRC評分的比較，表明臍帶間充質干細胞移植對 ALS患者的言語、肢體運動功能、生活能力有一定的改善作用。由此證實臍帶間充質干細胞移植治療ALS效果好且安全。

南京醫科大學

2023年，南京醫科大學發布了一篇學位論文《體外擴增的外周血單核細胞治療肌萎縮側索硬化癥安全性及療效的初步研究》的研究結果。

安全性評估：本研究無死亡事件及不良事件導致患者退出；未發現值得關注的藥物不良反應和實驗室異常;PBMC組發熱病例為8例，安慰劑組為1例差異有統計學意義；兩組之間其他不良反應無統計學差異。

結論：體外擴增的自體PBMC治療ALS安全且短期有效。

國外干細胞治療漸凍癥的臨床研究成果

波蘭奧爾什丁大學

2020年7月28日，波蘭奧爾什丁大學臨床醫院在國際期刊《Stem Cell Reviews and Reports》上發布了一篇《臍帶間充質干細胞在肌萎縮側索硬化癥中的應用：一項原創研究》的研究結果。

安全性評估：所有組的風險收益比均良好，未觀察到嚴重的藥物不良反應。

結論：沃頓果凍衍生間充質干細胞療法對部分 ALS 患者安全有效。

阿卜杜勒阿齊茲國王健康科學大學

2021年12月1日，阿卜杜勒阿齊茲國王健康科學大學在國際期刊《Frontiers in Neurology》上發布了一篇《干細胞療法作為 ALS 新興療法的安全性和有效性：對照臨床試驗的系統評價》的研究結果。

安全性評估：在整個研究過程中，間充質干細胞組觀察到 4 次藥物不良反應 (ADR)，包括頭痛、發熱和疼痛。MSC 組的嚴重不良事件發生率不被認為與治療有關，研究中未報告死亡病例。

結論：干細胞療法是治療漸凍癥最有前途的新方法之一，它旨在針對各種機制來減緩疾病進展并改善整體生活質量。

干細胞治療漸凍癥的臨床進展

截止2024年10月31日，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療漸凍癥臨床研究項目有22項 ，已完成的有12項。

注冊項目（加粗的為國內干細胞治療漸凍癥的臨床研究結果）：

序號	研究標題	NCT編號	狀態	條件	干預措施	發起機構	研究類型
1	一項評估肌萎縮側索硬化癥 （ALS） 患者來源于人胚胎干細胞的星形膠質細胞移植的研究	NCT03482050	完成	漸凍癥	生物：AstroRx	Kadimastem	介入
2	ALS 中的重復間充質干細胞注射	NCT04821479	完成	漸凍癥	生物： 間充質干細胞 （MSC）	哈達薩醫療機構	介入
3	ALS 患者自體 MSC-NTF 細胞的 2 期、隨機、雙盲、安慰劑對照多中心研究	NCT02017912	完成	漸凍癥	生物： Nurown MSC-NTF 細胞 生物： 安慰劑	頭腦風暴-Cell Therapeutics	介入
4	ALS 患者重復服用 NurOwn? 的安全性和有效性	NCT03280056	完成	漸凍癥	生物： NurOwn?（MSC-NTF 細胞） 其他： 安慰劑 其他： 骨髓穿刺	頭腦風暴-Cell Therapeutics	介入
5	答案 ALS：ALS 發現的個性化計劃	NCT02574390	完成	漸凍癥 原發性漸凍癥 連枷臂 ALS	無	約翰霍普金斯大學	觀測
6	肌萎縮側索硬化癥 （ALS） 中的人神經干細胞移植	NCT01640067	完成	漸凍癥	生物： 人類神經干細胞	Azienda Ospedaliera Santa Maria， Terni（特爾尼）， 意大利	介入
7	自體骨髓來源干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的安全性和有效性研究	NCT01363401	完成	漸凍癥	生物： HYNR-CS 注射液 其他：控制組	Corestemchemon 公司	介入
8	ALS 患者分泌神經營養因子 （MSC-NTF） 的自體培養間充質骨髓基質細胞	NCT01051882	完成	漸凍癥	生物： MSC-NTF 細胞移植 （IM） 生物： MSC-NTF 細胞移植 （IT）	頭腦風暴-Cell Therapeutics	介入
9	靜脈注射 SHED-CM 治療 ALS 的安全性和治療/改善效果的回顧性研究 （SHED-CAH2023）	NCT06608719	完成	漸凍癥	生物：研究藥物是由 U-Factor 制造的 SHED-CM	Hitonowa 醫療	觀測
10	肌萎縮側索硬化癥 （ALS） 患者分泌神經營養因子 （MSC-NTF） 的自體間充質骨髓基質細胞	NCT01777646	完成	漸凍癥	生物： 除了單次肌內注射到 CSF 外，還在 24 個不同部位通過多次肌內注射進行 MSC_NTF 細胞移植	頭腦風暴-Cell Therapeutics	介入
11	肌萎縮側索硬化癥的神經干細胞治療 （STEMALS）	NCT06344260	招聘	漸凍癥	程序： 人類神經干細胞 （hNSC） 程序： 生理鹽水（安慰劑）	Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS	介入
12	ALS 第 1 周期 HLA-單倍體匹配同種異體骨髓來源干細胞治療 6 個月后第 2 周期治療的安全性/有效性研究	NCT03214146	未知狀態	漸凍癥	生物： HYNRCS-Allo 注射液	漢陽大學首爾醫院	介入
13	研究人神經膠質限制性祖細胞 （hGRP;Q 細胞?）移植到肌萎縮側索硬化癥 （ALS） 受試者中	NCT02478450	尚未招聘	漸凍癥	生物： Q-Cells	Q Therapeutics, Inc.	介入
14	評價 Mutiple lenzumestrocel （Neuronata-R? 注射液） 的療效和安全性ALS 患者的治療	NCT04745299	主動，不招聘	漸凍癥	生物： Lenzumestrocel 藥： 利魯唑 藥： 安慰劑比較	Corestemchemon 公司	介入
15	人脊髓來源的神經干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥	NCT01348451	未知狀態	漸凍癥	裝置： 手術植入	神經干細胞公司	介入

總結

干細胞療法在漸凍癥的治療上展現出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質量方面。盡管目前大多數干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術的進步，干細胞療法有望成為漸凍癥的替代治療策略之一。

綜上所述，干細胞治療漸凍癥具有臨床研究價值，為漸凍癥患者提供了新的希望和治療選擇。隨著更多的臨床試驗和研究的開展，這一治療方法有望在未來得到更廣泛的應用和認可。

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參考資料：1、Barczewska M, Maksymowicz S, Zdolińska-Malinowska I, Siwek T, Grudniak M. Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: an Original Study. Stem Cell Rev Rep. 2020 Oct;16(5):922-932. doi: 10.1007/s12015-020-10016-7. PMID: 32725316; PMCID: PMC7456414.

2、Aljabri A, Halawani A, Bin Lajdam G, Labban S, Alshehri S, Felemban R. The Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy as an Emerging Therapy for ALS: A Systematic Review of Controlled Clinical Trials. Front Neurol. 2021 Dec 1;12:783122. doi: 10.3389/fneur.2021.783122. PMID: 34938264; PMCID: PMC8685950.