以下是探索細胞療法治療糖尿病的頂級公司名單。
開發(fā)干細胞療法治療糖尿病的頂級公司有哪些？
在本文中：
探索干細胞治療糖尿病的公司
- Seraxis |1型糖尿病的細胞替代療法
- Unicyte AG|糖尿病細胞療法
- ViaCyte|糖尿病胰島素
- Sernova|干細胞治療糖尿病
- Betalin Therapeutics|胰島素生產(chǎn)
- AltuCell|2型糖尿病干細胞療法
- NextCell Pharma AB|1型糖尿病的干細胞療法
- Osiris Therapeutics|1型糖尿病控制
- Mesoblast|2型糖尿病治療
- Evotec和Sanofi|糖尿病干細胞
- Orgenesis|胰島素產(chǎn)生細胞
- Semma Therapeutics|1型糖尿病治療
- 諾和諾德|1型糖尿病的治療
- Beta-O2|糖尿病人工胰腺
- Eli Lilly和Sigilon|糖尿病干細胞
- Pharmacyte Biotech|封裝人體細胞
干細胞治療糖尿病
隨著人口老齡化、肥胖率飆升以及糖尿病發(fā)病率上升，這些公司正在探索使用干細胞和細胞療法治療糖尿病。
根據(jù)美國疾病控制中心 (CDC) 的數(shù)據(jù)，美國有2910萬人（占總?cè)丝诘?9.3%）患有糖尿病，其中約有810萬人尚未確診。根據(jù)美國糖尿病協(xié)會的數(shù)據(jù)，美國糖尿病每年造成的損失為“2450億美元，即每分鐘約50萬美元”。
幸運的是，世界各地的公司和機構(gòu)在利用干細胞治療糖尿病方面取得了進展。邁阿密大學米勒醫(yī)學院卓越中心糖尿病研究所取得了歷史性成就，宣布其臨床試驗中第一位糖尿病患者在生物支架內(nèi)植入胰島細胞后停止了胰島素治療。下文探討了治療糖尿病的其他創(chuàng)新方法。
鑒于再生醫(yī)學的前景越來越廣闊，以下公司正在探索利用干細胞治療糖尿病。
01
Seraxis | 1型糖尿病的細胞替代療法
Seraxis Inc.是一家私營生物技術(shù)公司，其GMP實驗室位于馬里蘭州日耳曼敦。Seraxis正在開發(fā)一種用于治療胰島素依賴型糖尿病的細胞替代療法，稱為SR-01。
Seraxis開發(fā)了一種專有的誘導性多能干細胞 (iPSC) 系，專門用于生產(chǎn)純凈、完全成熟的實驗室培養(yǎng)胰島，這些胰島對葡萄糖有反應(yīng)并像天然胰島一樣分泌胰島素。
此外，Seraxis還開發(fā)了SeraGraft，這是一種用于封裝細胞及其植入物的裝置。這種生物相容性可回收宏裝置已被證明是安全的，并能防止宿主免疫系統(tǒng)破壞胰島素生成細胞。
Seraxis Inc現(xiàn)臨床研究進展：2024年6月14日，Seraxis贏得馬里蘭州干細胞研究基金資助，以加速開發(fā)同種異體相容性胰島替代療法，實現(xiàn)1型糖尿病的功能性治愈。
02
Unicyte AG | 糖尿病細胞療法
Unicyte與都靈大學分子生物技術(shù)中心 (MBC) 的Giovanni Camussi教授建立了合作關(guān)系。通過這一聯(lián)盟，Unicyte開發(fā)了三個專有技術(shù)平臺：
- 人類肝臟干細胞（HLSC）
- HLSC衍生的功能性胰島
- 納米細胞外囊泡
Unicyte表示：“Giovanni Camussi教授最近發(fā)現(xiàn)，人類肝臟干細胞 (HLSC) 能夠分化為胰島素分泌細胞。此外，HLSC已被證明能夠聚集并形成類似于天然胰島的三維球形結(jié)構(gòu)。當注射到1型糖尿病動物模型中時，這些胰島狀結(jié)構(gòu)完全發(fā)揮作用并恢復血糖控制?！?/p>
Unicyte AG現(xiàn)臨床研究進展：在Unicyte AG官網(wǎng)了解得知，該企業(yè)在糖尿病臨床研究領(lǐng)域處于ND/CTA-授權(quán)與第1階段之間。
03
ViaCyte | 糖尿病胰島素
2016年2月，總部位于圣地亞哥的ViaCyte獲得了“BetaLogics在代謝疾?。òㄌ悄虿。╊I(lǐng)域的知識產(chǎn)權(quán)以及相關(guān)資產(chǎn)轉(zhuǎn)讓給ViaCyte的獨家許可”。這則消息將ViaCyte定位為治療1型和2型糖尿病的干細胞療法領(lǐng)域的領(lǐng)導者。
Vertex收購ViaCyte，旨在加速其在1型糖尿病領(lǐng)域具有潛在治愈作用的VX-880項目
ViaCyte總裁兼首席執(zhí)行官Paul Laikind博士表示：“十多年來，BetaLogics和ViaCyte一直在獨立研發(fā)干細胞衍生的糖尿病療法。通過將BetaLogics的知識產(chǎn)權(quán)和其他資產(chǎn)與ViaCyte結(jié)合起來，我們將進一步加強我們專注于胰島素依賴型糖尿病的先進項目，并鞏固我們在該領(lǐng)域的領(lǐng)導地位。”
Vertex現(xiàn)臨床研究進展：20244月23日，Vertex和TreeFrog Therapeutics宣布達成許可協(xié)議并開展合作，以優(yōu)化Vertex1型糖尿病細胞療法的生產(chǎn)。
Vertex1型糖尿病研發(fā)管線進展：目前Vertex治療1型糖尿病的產(chǎn)品VX-880、VX-264研究處于階段1/2。
04
Sernova|用于糖尿病治療的干細胞
2015年9月，Sernova公司獲得了加拿大大學健康網(wǎng)絡(luò) (UHN) 研究人員開發(fā)的正在申請專利的技術(shù)的全球獨家權(quán)利，該許可使他們能夠?qū)⒏杉毎D(zhuǎn)化為葡萄糖反應(yīng)性治療細胞，用于治療胰島素依賴型糖尿病。
Sernova首席執(zhí)行官表示：“該協(xié)議為我們提供了干細胞衍生的葡萄糖反應(yīng)性治療細胞的專有來源。當這些細胞被放入Sernova的預血管化 Cell Pouch(TM) 中，并受到局部保護免受免疫系統(tǒng)攻擊時，我們相信 Sernova有可能為數(shù)百萬患有胰島素依賴型糖尿病的患者提供治療質(zhì)量方面的重大突破。”
2016年1月，Sernova宣布與再生醫(yī)學商業(yè)化中心 (CCRM) 達成服務(wù)協(xié)議，以“建立、優(yōu)化和驗證Sernova的許可技術(shù)，用于創(chuàng)建可產(chǎn)生胰島素并對葡萄糖有反應(yīng)的干細胞衍生治療細胞?！?/p>
Sernova現(xiàn)臨床研究進展：2024年6月25日，據(jù)Sernova官網(wǎng)報道Sernova宣布正在進行的1型糖尿病治療I/II期臨床試驗中，額外胰島素獨立患者和第2組患者入組已完成。
- 迄今為止，Sernova報告其I/II期1型糖尿病臨床試驗中的7名患者已擺脫胰島素注射，并證明血糖控制在非糖尿病范圍內(nèi) (HbA1c<6.5%)；
- 6名患者已達到5.5至50個月的持續(xù)胰島素獨立性，并且沒有出現(xiàn)嚴重的低血糖發(fā)作；
05
Betalin Therapeutics|胰島素生產(chǎn)
Betalin Therapeutics, Ltd.總部位于以色列拉馬特甘，由Jacob Ben-Arie先生（首席執(zhí)行官）領(lǐng)導。該公司正在開發(fā)工程化微型胰腺 (EMP)，這是一項突破性技術(shù)，可讓其植入胰腺干細胞（包括胰島素生成細胞），以恢復人體固有的胰島素生成能力。這種微型胰腺使用局部麻醉在患者體內(nèi)皮下植入，對患者的風險和手術(shù)費用極低。
Betalin已獲得一項技術(shù)，該技術(shù)基于這樣一個前提：為了使β細胞正常運作，必須提供適當?shù)幕|(zhì)（結(jié)締組織）微環(huán)境。
在第一階段，Betalin將利用該平臺技術(shù)創(chuàng)建由裸胰島 (Io) 和微支架組成的工程化微胰腺 (EMP)。EMP將用于胰島移植療法，而不是使用裸胰島，以在較長時間內(nèi)提供顯著水平的葡萄糖調(diào)節(jié)胰島素分泌。
06
AltuCell|2型糖尿病干細胞療法
一家規(guī)模雖小但實力雄厚的公司正在這一領(lǐng)域開展工作，那就是AltuCell，該公司的使命是找到治療胰島素依賴型糖尿病的方法。
AltuCell由首席執(zhí)行官Gary Harlem領(lǐng)導，是一家私營制藥公司，擁有一支遍布美國和歐洲的世界知名醫(yī)療團隊。
在2016年9月27日發(fā)表在《異種移植》雜志上的一篇同行評議文章中 ，AltuCell 的醫(yī)療負責人Giovanni Luca博士宣布：“在這項研究中，Calafiore團隊將微囊化豬塞托利細胞移植到30只患2型糖尿病的肥胖小鼠 (db/db) 的皮下脂肪中，這些小鼠已經(jīng)明顯患上了糖尿病。
值得注意的是，60%的接受治療的小鼠（30只中的18只）的血糖控制恢復正常，并顯示出正常的葡萄糖耐量測試。其余40%的“失敗”小鼠均顯示出改善，評估結(jié)果為糖化血紅蛋白水平降低。對照組小鼠仍患有糖尿病?！?nbsp;
AltuCell利用微囊化塞托利細胞在小鼠模式下逆轉(zhuǎn)糖尿病的臨床前突破在文章“ Altucell發(fā)布支持微囊化塞托利細胞逆轉(zhuǎn)糖尿病的證據(jù)”中得到進一步強調(diào)。
07
NextCell Pharma AB|1型糖尿病干細胞療法
2017年7月，總部位于斯德哥爾摩的NextCell Pharma向醫(yī)療產(chǎn)品管理局提交了一份申請，希望利用其干細胞產(chǎn)品ProTrans?進行自身免疫性糖尿病臨床試驗。Protrans?由源自臍帶組織的干細胞組成，旨在用于治療炎癥和自身免疫性疾病。
最近，NextCell Pharma AB于2017年9月5日宣布其ProTrans?臨床試驗申請已獲得倫理委員會批準。該臨床試驗旨在評估ProTrans?的安全性，以及其對成年1型糖尿病患者內(nèi)源性胰島素產(chǎn)生積極影響的能力。
NextCell Pharma現(xiàn)臨床研究進展：2024年5月28日NextCell Pharma宣布五年前在隨機、安慰劑對照II期研究ProTrans-2中接受單劑量ProTrans治療的患者體內(nèi)源性胰島素產(chǎn)量明顯高于接受安慰劑治療的患者。接受ProTrans治療的患者體內(nèi)源性胰島素產(chǎn)量維持在57%，而安慰劑組僅為15%。
該結(jié)果與NextCell之前報告的三年數(shù)據(jù)一致，表明ProTrans是治療1型糖尿病具有長期臨床相關(guān)效果的改良治療方法。
08
Osiris Therapeutics | 1型糖尿病控制
Osiris Therapeutics正在探索將其Prochymal細胞療法用于多種適應(yīng)癥，包括治療糖尿病。
2014年，Osiris完成了II期1型糖尿病臨床試驗，評估了Prochymal的療效和安全性。該臨床試驗名為“ PROCHYMAL?（人類成體干細胞）用于治療新診斷的1型糖尿病 (T1DM) ”，于2014年12月完成。
Prochymal是一種成人人類間充質(zhì)干細胞(MSC) 產(chǎn)品，可通過保留β細胞功能（從而保留胰島素生成）來延緩1型糖尿病的進展。
09
Mesoblast |2型糖尿病治療
Mesoblast Limited正在探索其人類間充質(zhì)祖細胞 (MPC) 產(chǎn)品在2型糖尿病治療中的應(yīng)用。該公司首次在臨床前試驗中證明了其產(chǎn)品的有效性，當時將MPC注射到糖尿病小鼠體內(nèi)后，血液胰島素水平上升，血糖水平下降。
隨后，Mesoblast進入臨床試驗階段，在美國糖尿病協(xié)會 (ADA) 的期刊《糖尿病護理》上發(fā)表了其靜脈 (IV) 注射MPC治療2型糖尿病的2期試驗結(jié)果。
該研究題為“ 2型糖尿病中的同種異體間充質(zhì)前體細胞：一項隨機、安慰劑對照、劑量遞增安全性和耐受性試點研究”，是首個使用成人同種異體間充質(zhì)譜系細胞對2型糖尿病患者進行細胞療法研究的對照試驗。
此外，該研究還證明了在2型糖尿病患者中使用間充質(zhì)前體細胞治療的安全性和可行性。
010
Evotec和Sanofi|糖尿病干細胞
2015年8月，Evotec和Sanofi結(jié)成戰(zhàn)略聯(lián)盟，共同開發(fā)糖尿病的β細胞替代療法。該合作的重點是利用人類誘導多能干細胞(hiPS細胞) 來創(chuàng)造功能性人類β細胞。
據(jù)兩家公司稱，“Evotec和Sanofi之間的協(xié)議將觸發(fā)300萬歐元的預付款，以及潛在的臨床前、臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，總額可能超過3億歐元，以及大量的特許權(quán)使用費和研究費用?！?/p>
011
Orgenesis | 胰島素產(chǎn)生細胞
Orgenesis Ltd.正在開發(fā)一種專有的專利平臺技術(shù)，稱為“轉(zhuǎn)分化”，即將成體細胞轉(zhuǎn)化為另一種細胞。
利用這項技術(shù)，該公司正在生產(chǎn)自體胰島素生產(chǎn)（“AIP”）細胞，這些細胞可能有能力將糖尿病患者的肝細胞轉(zhuǎn)化為“功能齊全且生理上對葡萄糖有反應(yīng)的胰島素生產(chǎn)細胞，旨在提供長期的胰島素獨立性。”
012
Semma Therapeutics | 1型糖尿病治療
Semma Therapeutics正在將道格拉斯·梅爾頓教授實驗室的技術(shù)商業(yè)化，梅爾頓教授發(fā)現(xiàn)了一種在實驗室環(huán)境下生產(chǎn)數(shù)十億個功能性、產(chǎn)生胰島素的β細胞的方法。據(jù)Semma介紹，在糖尿病動物模型中進行的初步臨床前研究表明，干細胞移植可以維持健康的血糖水平。
2017年12月，Semma Therapeutics宣布已在B輪融資中籌集了1.14億美元。該公司將利用這筆資金開展干細胞衍生β細胞的概念驗證研究，這是一種針對1型糖尿病患者的潛在療法。
Semma還準備為其β細胞項目提交新藥臨床試驗 (IND) 申請，并探索其技術(shù)的其他應(yīng)用。
Semma Therapeutics現(xiàn)研究進展：2019年9月3日，Vertex收購Semma Therapeutics，旨在開發(fā)1型糖尿病的細胞療法。
013
諾和諾德 | 1型糖尿病治療
2018年5月， 諾和諾德宣布加大對干細胞療法的關(guān)注，并擴大對1型糖尿病的關(guān)注。該公司與加州大學舊金山分校建立了獨家合作關(guān)系，并在其人類胚胎干細胞 (hESC) 系的開發(fā)方面取得了第一個里程碑。
此外，諾和諾德還與康奈爾大學合作，通過創(chuàng)建封裝裝置來防止宿主的免疫系統(tǒng)識別β細胞，從而解決使用干細胞治療1型糖尿病的障礙。
014
Beta-O2|治療糖尿病的人工胰腺
Beta-O2正在開發(fā)?Air生物人工胰腺 ，以治療1型糖尿病 (TID)。由 Beta-O2開發(fā)的?Air提供了一種環(huán)境，使產(chǎn)生胰島素的β細胞能夠在患者體內(nèi)存活并供應(yīng)胰島素。
由于?Air保護胰島細胞免受人體免疫系統(tǒng)的侵害，而無需使用免疫抑制藥物，因此它可以利用來自各種來源的細胞，包括人類捐贈者、動物（豬）和/或干細胞衍生物。
015
Eli Lilly和Sigilon |糖尿病干細胞
2018年4月，禮來公司與Sigilon Therapeutics宣布合作，共同開發(fā)用于治療1型糖尿病的封裝細胞療法。
根據(jù)合作協(xié)議，Sigilon將利用誘導性多能干細胞 (iPS細胞) 創(chuàng)建專有產(chǎn)品，這些細胞分化為產(chǎn)生胰島素的胰腺β細胞，并使用Sigilon的Afibromer技術(shù)進行封裝。這種細胞治療方法的目標是在持續(xù)一段時間內(nèi)恢復胰島素產(chǎn)生，而無需觸發(fā)免疫反應(yīng)。
Sigilon是一家私營生物科技公司，正在利用其Afibromer?技術(shù)產(chǎn)品平臺開發(fā)“活體療法”，而Lilly是一家全球生物制藥公司，也是糖尿病護理領(lǐng)域的全球領(lǐng)導者。
016
Pharmacyte|封裝人體細胞
PharmaCyte針對1型糖尿病和胰島素依賴型2型糖尿病的療法涉及“封裝經(jīng)過基因改造的人類細胞系，使其能夠根據(jù)人體血糖水平產(chǎn)生、儲存和釋放胰島素”。
PharmaCyte正在探索使用轉(zhuǎn)基因肝細胞、干細胞和/或β胰島細胞，其封裝采用Cell-in-a-Box?技術(shù)完成。該公司的愿景是將封裝的細胞植入糖尿病患者體內(nèi)，并作為“人工胰腺”發(fā)揮作用，以產(chǎn)生胰島素。
利用干細胞治療糖尿病
盡管公司有潛力開發(fā)用于治療糖尿病的干細胞療法，但1型糖尿病治療的自身免疫挑戰(zhàn)仍然存在。雖然可以移植β細胞，但患者的免疫系統(tǒng)可能會攻擊這些細胞。
因此，科學家正在探索有助于保護這些細胞免受免疫攻擊的治療方法。
隨著眾多公司探索利用干細胞治療糖尿病，糖尿病患者的前景似乎一片光明。干細胞是人體中自然產(chǎn)生的細胞，負責大多數(shù)類型的人體愈合和修復。
這就是為什么研究人員盡管面臨挑戰(zhàn)，仍繼續(xù)研究人類干細胞以了解其治療糖尿病的潛力的主要原因。
總結(jié)
如上所述，干細胞治療糖尿病的發(fā)展令人興奮不已，可能開啟醫(yī)學的新時代。在人類歷史上，干細胞療法首次有可能解決糖尿病的根本原因，而不是控制癥狀。對于全球數(shù)百萬人來說，該領(lǐng)域的治療進步可以顯著改善他們的病情進展和生活質(zhì)量。
盡管如此，重要的是要了解這是一個新興的醫(yī)學領(lǐng)域。要了解有關(guān)干細胞相關(guān)的風險、危險和不良事件的更多信息，請查看FDA關(guān)于干細胞療法的警告。
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