鑒于其獨(dú)特的再生能力，人類干細(xì)胞可以通過多種方式用于生物醫(yī)學(xué)研究和療法開發(fā)。

干細(xì)胞如何用于生物醫(yī)學(xué)研究和治療？

了解疾病的生物學(xué)和測(cè)試藥物

科學(xué)家可以使用干細(xì)胞來了解人類生物學(xué)和治療學(xué)的發(fā)展。更好地了解干細(xì)胞中調(diào)節(jié)細(xì)胞分裂、特化和分化的遺傳和分子信號(hào)，可以獲得有關(guān)疾病如何產(chǎn)生的信息，并提出新的治療策略。科學(xué)家可以使用從患者身上提取的iPSC，并將這些iPSC分化為“類器官”（器官的小型模型）或組織芯片，??用于研究患病細(xì)胞和測(cè)試藥物，并獲得個(gè)性化的結(jié)果。

基于細(xì)胞的療法

一個(gè)重要的潛在應(yīng)用是為基于細(xì)胞的療法（也稱為組織工程）生成細(xì)胞和組織。當(dāng)前對(duì)可移植組織和器官的需求遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過可用供應(yīng)。干細(xì)胞提供了可再生資源的可能性。每個(gè)組織中通常只有極少量的成體干細(xì)胞，一旦從體內(nèi)取出，它們的分裂能力就會(huì)受到限制，這使得產(chǎn)生大量成體干細(xì)胞用于治療變得困難。相比之下，多能干細(xì)胞不受起始材料和更新潛力的限制。

為實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞治療疾病的前景，科學(xué)家必須能夠操縱干細(xì)胞，使它們具備成功分化、移植和植入所需的特征?？茖W(xué)家還必須開發(fā)管理干細(xì)胞群的程序，以及誘導(dǎo)血管形成（供應(yīng)血管），以再生和修復(fù)三維實(shí)體組織。

為了用于移植目的，干細(xì)胞必須可重復(fù)地制成：

• 廣泛增殖并產(chǎn)生足夠數(shù)量的細(xì)胞來替換丟失或受損的組織。
• 分化成所需的細(xì)胞類型。
• 移植后在接受者體內(nèi)存活。
• 移植后融入周圍組織。
• 避免被接受者的免疫系統(tǒng)排斥。
• 在接受者的一生中適當(dāng)?shù)匕l(fā)揮作用。

雖然干細(xì)胞為未來的治療提供了令人興奮的希望，但仍然存在重大的技術(shù)障礙，只有通過多年的深入研究才能克服這些障礙。

注意：目前，美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)在美國(guó)使用的唯一基于干細(xì)胞的產(chǎn)品包括源自臍帶血的造血干細(xì)胞（造血祖細(xì)胞）。這些產(chǎn)品被批準(zhǔn)用于患有影響與血液生成有關(guān)的身體系統(tǒng)（稱為“造血”系統(tǒng)）的疾病的患者。這些FDA批準(zhǔn)的干細(xì)胞產(chǎn)品列在FDA網(wǎng)站上. 骨髓也用于這些治療，但通常不受FDA的監(jiān)管。FDA建議考慮干細(xì)胞治療的人確保該治療獲得FDA批準(zhǔn)或正在研究新藥研究申請(qǐng) (IND) 下，這是FDA提交并允許進(jìn)行的臨床研究計(jì)劃。