根據(jù)2025年1月公開(kāi)的信息和非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的新聞稿匯編而成的干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新發(fā)展。

1. 業(yè)務(wù)發(fā)展

1.1. 合作協(xié)議：Aspen Neuroscience 和 Mytos

Aspen Neuroscience（美國(guó)加利福尼亞州；www.aspenneuroscience.com）已推進(jìn)其ANPD001自動(dòng)化生產(chǎn)計(jì)劃，包括擴(kuò)大其位于圣地亞哥的GMP工廠的自體制造能力。ANPD001是一種用于治療帕金森病 (PD) 患者的在研細(xì)胞療法，目前正在該公司的ASPIRO 1/2a期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行研究。

該設(shè)施專(zhuān)為ANPD001的制造和測(cè)試而設(shè)計(jì)建造，占地2000平方米（22,000平方英尺），另外還包含750平方米（8,000 平方英尺）的空間，以適應(yīng)未來(lái)的自動(dòng)化。

作為此次擴(kuò)展的一部分，Aspen 已與自動(dòng)化細(xì)胞制造公司 Mytos（英國(guó)； www.mytos.bio ）達(dá)成合作協(xié)議，專(zhuān)注于推進(jìn)用于 ANPD001 的多巴胺能神經(jīng)元前體細(xì)胞 (DANPC) 自動(dòng)化生產(chǎn)計(jì)劃。

Aspen旨在替代大腦中丟失的多巴胺生成神經(jīng)元，它將這些DANPC與患者特異性誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）區(qū)分開(kāi)來(lái)，iPSC源自患者自身的皮膚細(xì)胞。這種自體方法有可能在無(wú)需使用免疫抑制藥物的情況下恢復(fù)失去的功能。

與 Mytos 的合作，標(biāo)志著 DANPC 從 iPSC 分化而來(lái)的制造流程自動(dòng)化邁出了重要一步。Mytos 平臺(tái)與 Aspens 的生物信息學(xué)和其他賦能技術(shù)相結(jié)合，將使 Aspen 進(jìn)一步實(shí)現(xiàn) ANPD001 生產(chǎn)的自動(dòng)化，并利用自身細(xì)胞治療更多患者。

1.2. 合作協(xié)議：Orna 和 Vertex

Orna Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.ornatx.xom）通過(guò)其全資子公司 ReNAgade Therapeutics 宣布與 Vertex Pharmaceuticals（美國(guó)馬薩諸塞州；www.vrtx.com）開(kāi)展為期三年的戰(zhàn)略研究合作，利用 Orna 的新型專(zhuān)有脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 遞送解決方案，增強(qiáng) Vertex 為鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 和輸血依賴(lài)性β-地中海貧血 (TDT) 患者開(kāi)發(fā)下一代基因編輯療法的努力。

根據(jù)協(xié)議條款，Orna 將獲得 6500 萬(wàn)美元的預(yù)付款，包括以可轉(zhuǎn)換票據(jù)形式的投資，并有資格根據(jù) SCD/TDT 產(chǎn)品在臨床前、研發(fā)、注冊(cè)和商業(yè)化方面取得的特定里程碑獲得最高6.35億美元的收益。此外，如果 Vertex 獲得額外適應(yīng)癥的選擇權(quán)，Orna 還將有資格獲得每件產(chǎn)品最高 3.65 億美元的額外期權(quán)費(fèi)和里程碑費(fèi)，最多可獲得十個(gè)產(chǎn)品的期權(quán)費(fèi)。Orna 將有資格獲得本次合作可能產(chǎn)生的任何產(chǎn)品未來(lái)凈銷(xiāo)售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。Vertex 為這項(xiàng)為期三年的研究合作提供資金，并擁有延長(zhǎng)研究合作期限的選擇權(quán)。

Orna Therapeutics 致力于設(shè)計(jì)和提供一類(lèi)全新的完全工程化的環(huán)狀 RNA (oRNA?) 療法，以釋放 RNA 藥物治療全身各部位疾病的潛力。Orna 的環(huán)狀 RNA 轉(zhuǎn)錄本相較于傳統(tǒng)的 mRNA 方法具有諸多優(yōu)勢(shì)，包括簡(jiǎn)化的生產(chǎn)、更易于制成脂質(zhì)納米顆粒以及更優(yōu)異的蛋白表達(dá)。

1.3.許可協(xié)議：Synthego 和 Astra Zeneca

CRISPR 解決方案供應(yīng)商Synthego（美國(guó)加利福尼亞州；www.synthego.com ）已與全球生物制藥公司阿斯利康（英國(guó)；?www.astrazeneca.com）達(dá)成戰(zhàn)略許可協(xié)議。該協(xié)議授予Synthego一項(xiàng)全球許可，以生產(chǎn)和向全球研究界分銷(xiāo)阿斯利康的新型CRISPR基因編輯酶eSpOT-ON（最近以工程化的ePsCas9形式發(fā)布）。這種由阿斯利康開(kāi)發(fā)的最先進(jìn)的核酸酶將與 Synthego 一流的gRNA配對(duì)，以改善健康結(jié)果。

根據(jù)協(xié)議條款，Synthego 還獲得獨(dú)家商業(yè)化權(quán)利，包括將該核酸酶再授權(quán)用于治療和商業(yè)用途的權(quán)利。

1.4. 合作協(xié)議：Cellipont 和 Secretome

Cellipont Bioservices（美國(guó)德克薩斯州；www.cellipont.com）是一家細(xì)胞療法合同開(kāi)發(fā)和制造組織（CDMO），Secretome Therapeutics（美國(guó)德克薩斯州；www.secretometherapeutics.com）是一家致力于推進(jìn)源自新生兒心臟祖細(xì)胞（nCPC）療法的生物技術(shù)公司，兩家公司宣布建立合作伙伴關(guān)系，對(duì) Secretome Therapeutic 的主要資產(chǎn)STM-01 進(jìn)行cGMP生產(chǎn)。根據(jù)此次合作，Cellipont將為STM-01主細(xì)胞庫(kù)提供技術(shù)轉(zhuǎn)讓、分析方法轉(zhuǎn)移和cGMP制造。

1.5. 合作協(xié)議：Gingko 和 Universal Cells

Ginkgo Bioworks（美國(guó)馬薩諸塞州；www.ginkgo.bio）宣布與安斯泰來(lái)公司（日本；?www.astellas.com ）旗下的 Universal Cells（美國(guó)華盛頓州；https:?//universalcells.com）開(kāi)展研究合作，以?xún)?yōu)化下一代 iPSC 衍生的癌細(xì)胞療法。

通過(guò)將Universal Cells專(zhuān)有的iPSC衍生細(xì)胞技術(shù)與Ginkgo在設(shè)計(jì)和篩選大型CAR庫(kù)方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí)及其高通量、多模式免疫細(xì)胞工程平臺(tái)相結(jié)合，兩家公司旨在加速開(kāi)發(fā)更有效、更持久的細(xì)胞療法，同時(shí)保持大規(guī)模可生產(chǎn)性。

1.6. 合作協(xié)議：Orna 和 Simnova

Orna Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.ornatx.xom）和 Simnova Biotech（中國(guó)；www.simnovabio.com）宣布擴(kuò)大其戰(zhàn)略合作，將 BCMA 納入為基于 RNA 的療法開(kāi)發(fā)的指定生物靶點(diǎn)。此次合作利用Orna的環(huán)狀RNA（oRNA?）技術(shù)和Simnova在細(xì)胞療法方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí)，為全球患者提供變革性的治療。

根據(jù)協(xié)議，Simnova將在大中華區(qū)負(fù)責(zé)針對(duì)BCMA的體內(nèi)泛Car細(xì)胞療法的研發(fā)和商業(yè)化，而Orna將保留在世界其他地區(qū)的所有開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。雙方均有權(quán)在其各自的授權(quán)區(qū)域內(nèi)獲得預(yù)付款，并有資格獲得臨床開(kāi)發(fā)、注冊(cè)和商業(yè)化里程碑付款，以及合作中任何獲批產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

1.7. 合作協(xié)議：Viralgen 和 Axovia

Viralgen（西班牙；https://viralgen.com）和 Axovia Therapeutics（英國(guó)；https://axoviatherapeutics.com）正在聯(lián)手推進(jìn)基于 AAV9 的基因療法的研發(fā)和生產(chǎn)，旨在治療 Bardet-Biedl 綜合征（BBS）患者的視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。BBS是一種遺傳性疾病，可導(dǎo)致多系統(tǒng)疾病，其中最嚴(yán)重的癥狀包括肥胖和進(jìn)行性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良。這種疾病出現(xiàn)在攜帶BBS1基因雙等位基因突變的個(gè)體中，導(dǎo)致進(jìn)行性視力喪失和完全失明等癥狀。此次合作將結(jié)合Axovia在基因治療開(kāi)發(fā)方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí)和Viralgen的AAV生產(chǎn)能力。

1.8. 戰(zhàn)略合作協(xié)議：Verismo 和 IFLI

Verismo Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.verisomtherapeutics.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)用于治療實(shí)體瘤和血癌的新型 KIR-CAR 平臺(tái)，該公司宣布獲得濾泡性淋巴瘤創(chuàng)新研究所 (IFLI；美國(guó)加利福尼亞州；www.i-fli.org?) 的戰(zhàn)略投資，該研究所是一家致力于推進(jìn)濾泡性淋巴瘤 (FL) 治療方案的全球非營(yíng)利基金會(huì)。此次合作旨在增強(qiáng)Verismo的SynKIR?-310產(chǎn)品線，并為該產(chǎn)品線的FL部門(mén)提供催化投資，加速開(kāi)發(fā)下一代細(xì)胞療法，滿(mǎn)足大量未滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。

IFLI 的投資將有助于推進(jìn) Verismo 的 SynKIR?-310 產(chǎn)品線，該產(chǎn)品線旨在治療濾泡性淋巴瘤 (FL) 以及其他非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 亞型。IFLI 在濾泡性淋巴瘤領(lǐng)域的深厚專(zhuān)業(yè)知識(shí)，對(duì)于指導(dǎo) Verismo 完成濾泡性淋巴瘤 (FL) 特定的臨床考量并協(xié)助患者招募至關(guān)重要。

KIR-CAR平臺(tái)是一種多鏈CAR-T細(xì)胞療法，臨床前動(dòng)物模型已證明其即使在具有挑戰(zhàn)性的腫瘤微環(huán)境中也能維持抗腫瘤T細(xì)胞活性。利用NK細(xì)胞衍生的KIR和DAP12信號(hào)通路，提供了一種不同于常規(guī)T細(xì)胞刺激途徑的新型聯(lián)合激活和共刺激途徑。該平臺(tái)還能實(shí)現(xiàn)嵌合受體的持續(xù)表達(dá)，并改善KIR-CAR-T細(xì)胞的長(zhǎng)期功能。這延長(zhǎng)了T細(xì)胞的功能持久性，并導(dǎo)致對(duì)傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞療法耐藥的臨床前模型中的實(shí)體瘤消退。

Therapeutics 目前正在對(duì) CAR-T 治療后和 CAR-T 初治復(fù)發(fā)/難治性 B-NHL 患者進(jìn)行單次輸注 SynKIR?-310 的多中心、開(kāi)放標(biāo)簽研究。包括濾泡性淋巴細(xì)胞白血病 (FL)。這項(xiàng)臨床研究是一項(xiàng)針對(duì)B-NHL亞型的籃式試驗(yàn)。研究設(shè)計(jì)包括兩個(gè)劑量水平和一個(gè)采用推薦2期劑量 (RP2D) 的擴(kuò)展隊(duì)列，總?cè)虢M人數(shù)最多為18名患者。IFLI 在三年內(nèi)的投資總額高達(dá)400萬(wàn)美元，Verismo 旨在擴(kuò)大以濾泡性淋巴細(xì)胞白血病 (FL) 為重點(diǎn)的臨床站點(diǎn)數(shù)量，以招募更多濾泡性淋巴細(xì)胞白血病 (FL) 患者。

2. 成就、發(fā)布……

2.1. 阿斯特拉維

臺(tái)式細(xì)胞工廠公司Astraveus SAS（法國(guó)；www.astraveus.com）宣布首次在微流體臺(tái)式系統(tǒng)中成功實(shí)現(xiàn) CAR-T 細(xì)胞的端到端生產(chǎn)[引文12 ]。利用其全自動(dòng)Lakhesys Benchtop Cell Factory ^?，Astraveus已經(jīng)能夠展示其獨(dú)特的微流體細(xì)胞治療處理方法的潛力，該方法能夠降低制造成本并將吞吐量提高一個(gè)數(shù)量級(jí)。

全自動(dòng)Lakhesys臺(tái)式細(xì)胞工廠將整個(gè)細(xì)胞療法生產(chǎn)流程和機(jī)載分析功能集成到一個(gè)一體化系統(tǒng)中，利用先進(jìn)的微流控技術(shù)，實(shí)現(xiàn)最佳細(xì)胞質(zhì)量和高效處理。通過(guò)從臨床前到商業(yè)化階段的可擴(kuò)展并行化，Lakhesys臺(tái)式細(xì)胞工廠大幅降低了產(chǎn)品成本，最大限度地減少了所需的實(shí)驗(yàn)室空間，并消除了整個(gè)生產(chǎn)過(guò)程中的細(xì)胞應(yīng)激。

2.2. Bit.Bio

細(xì)胞編程公司bit.bio（英國(guó)；www.bit.bio）推出了其 ioTracker 細(xì)胞系列，首先推出的是 GFP ioMicroglia，這是一種旨在加速?gòu)?fù)雜神經(jīng)退行性疾病研究和藥物發(fā)現(xiàn)的工具。這一創(chuàng)新新系列代表了 bit.bio ioCells Toolkit 的戰(zhàn)略擴(kuò)展，引入了先進(jìn)的活細(xì)胞成像檢測(cè)功能，進(jìn)一步增強(qiáng)了其旗艦產(chǎn)品的功能。

2.3. 小區(qū)前端

非病毒基因編輯公司CellFE?（美國(guó)加利福尼亞州；www.cellfebiotech.com）推出了靜息 T 細(xì)胞試劑盒 CellFE T-Rest?，這是一款一流的細(xì)胞制造轉(zhuǎn)染培養(yǎng)基產(chǎn)品，專(zhuān)為靜止 T 細(xì)胞工作流程而設(shè)計(jì)。該新型試劑盒支持完全優(yōu)化的基因編輯工作流程，利用靜息T細(xì)胞作為起始材料，為細(xì)胞治療制造商提供了一種新的范例，以開(kāi)發(fā)比傳統(tǒng)工作流程更安全、更有效的治療方法。

2.4. 編輯公司

EditCo Bio（美國(guó)加利福尼亞州；www.editco.bio）是尖端基因工程和細(xì)胞模型解決方案的領(lǐng)導(dǎo)者，該公司推出了 XDel Knockout Cells，這是一款旨在徹底改變 CRISPR 基因編輯領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品。

傳統(tǒng)的 CRISPR 敲除方法通常依賴(lài)于單個(gè)引導(dǎo) RNA，該 RNA 與 SpCas9 協(xié)同作用，在目標(biāo)切割位點(diǎn)產(chǎn)生各種插入或缺失（indel）。這種方法難以預(yù)測(cè)，導(dǎo)致編輯結(jié)果不穩(wěn)定和敲除不完全。

EditCo 的智能信息學(xué)技術(shù)可生成一個(gè)多引導(dǎo)設(shè)計(jì)，該設(shè)計(jì)由最多 3 個(gè) sgRNA 組成，針對(duì)單個(gè)目的基因。這些引導(dǎo)RNA在空間上相互協(xié)調(diào)，協(xié)同作用，誘導(dǎo)引導(dǎo)修復(fù)，導(dǎo)致早期外顯子片段缺失，與其他混合策略相比，它是最可靠的敲除策略。

2.5. 歐萊雅

歐萊雅集團(tuán)（法國(guó)；www.loreal.com）推出了 Cell BioPrint，這是一款桌面硬件設(shè)備，采用先進(jìn)的蛋白質(zhì)組學(xué)技術(shù)，僅需五分鐘即可提供個(gè)性化皮膚分析。歐萊雅 Cell BioPrint 設(shè)備還采用了 NanoEntek（韓國(guó)；?www.nanoentek.com）獨(dú)有的微流體芯片實(shí)驗(yàn)室技術(shù)，該技術(shù)利用 NanoEnTek 的 100 多項(xiàng)專(zhuān)利，可在五分鐘內(nèi)測(cè)量歐萊雅突破性蛋白質(zhì)生物標(biāo)志物的存在。該技術(shù)通過(guò)一個(gè)簡(jiǎn)單、非侵入性的流程進(jìn)行操作。Cell BioPrint 計(jì)劃于 2025 年晚些時(shí)候在亞洲與歐萊雅旗下品牌進(jìn)行試點(diǎn)。

2.6. 恩卡迪亞

Ncardia（比利時(shí)；www.ncardia.com）是一家iPSC技術(shù)公司，推出了 Ncyte? Heart in a Box 和 Ncyte? Microglia，旨在推動(dòng)研究和藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的創(chuàng)新。

Ncyte? Heart in a Box 系統(tǒng)是一個(gè)源自 hiPSC 的 3D 心臟微組織模型，整合了三種重要的心臟細(xì)胞類(lèi)型：心室肌細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞和心臟成纖維細(xì)胞。這些高純度成分共同構(gòu)成了生理相關(guān)的微組織，可復(fù)制人類(lèi)心臟的復(fù)雜性和功能。

這一創(chuàng)新模型為研究心臟發(fā)育、疾病進(jìn)展以及心臟環(huán)境中的細(xì)胞相互作用提供了一個(gè)強(qiáng)大的平臺(tái)。研究人員可以利用 Ncyte? Heart in a Box 增強(qiáng)的預(yù)測(cè)能力，進(jìn)行治療開(kāi)發(fā)、安全性篩查和精準(zhǔn)醫(yī)療應(yīng)用。

Ncyte? 小膠質(zhì)細(xì)胞 (Microglia) 是由 hiPSC 衍生的模型，與原代人類(lèi)小膠質(zhì)細(xì)胞高度相似，具有吞噬功能、細(xì)胞因子信號(hào)傳導(dǎo)反應(yīng)以及 IBA1、TREM2 和 TMEM119 等小膠質(zhì)細(xì)胞標(biāo)志物的表達(dá)等關(guān)鍵功能特征。這些特性使 Ncyte? 小膠質(zhì)細(xì)胞非常適合研究疾病相關(guān)環(huán)境下的小膠質(zhì)細(xì)胞行為、評(píng)估免疫反應(yīng)以及實(shí)現(xiàn)高通量藥物篩選應(yīng)用。小膠質(zhì)細(xì)胞日益被認(rèn)為是多種神經(jīng)退行性疾病病理學(xué)的關(guān)鍵因素，包括阿爾茨海默病 (AD)、肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 和帕金森病 (PD)。

2.7. 核心生物制劑

細(xì)胞培養(yǎng)基公司Nucleus Biologics（美國(guó)加利福尼亞州；https://nucleusbiologics.com ）已獲得藥用輔料和藥用輔助材料 (PAM) 的 EXCiPACT 認(rèn)證（比利時(shí)；?www.excipact.org）以及法國(guó)通用公證行 (SGS；瑞士；www.sgs.com?) 的 ISO 9001認(rèn)證。此次輔料GMP認(rèn)證將更好地支持我們細(xì)胞和基因治療客戶(hù)對(duì)細(xì)胞培養(yǎng)基、緩沖液、試劑和補(bǔ)充劑的需求。除ISO 13,485認(rèn)證外，此次認(rèn)證彰顯了Nucleus Biologics致力于提供最高品質(zhì)產(chǎn)品的承諾，以滿(mǎn)足生物制藥行業(yè)最嚴(yán)格的安全性、一致性和合規(guī)性要求。

EXCiPACT 是專(zhuān)為輔料制造商設(shè)計(jì)的國(guó)際公認(rèn)認(rèn)證標(biāo)準(zhǔn)。它確保工廠遵守 GMP 和良好分銷(xiāo)規(guī)范 (GDP) 的最高標(biāo)準(zhǔn)。Nucleus Biologics 是第二家獲得 EXCiPACT PAM 認(rèn)證的細(xì)胞培養(yǎng)基制造商，也是唯一一家美國(guó)西海岸的定制供應(yīng)商。

2.8. ONI

牛津納米成像公司（ONI；英國(guó)；https://oni.bio）是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)超分辨率顯微鏡的生命科學(xué)工具公司，該公司推出了 Aplo Scope，這是一款單分子超分辨率顯微鏡，使科學(xué)家能夠以無(wú)與倫比的精度觀察和測(cè)量細(xì)胞和組織內(nèi)的分子相互作用。

2.9. 解析

單細(xì)胞測(cè)序公司Parse Biosciences（美國(guó)華盛頓州；www.parsebiosciences.com）宣布顯著擴(kuò)展其 Evercode? WT Mega Kit 功能。研究人員現(xiàn)在可以在一次運(yùn)行中分析多達(dá)384個(gè)樣本和100萬(wàn)個(gè)細(xì)胞，為高通量研究開(kāi)辟了新的可能性。

2.10. Pluristyx

Pluristyx（美國(guó)華盛頓州；https?://pluristyx.com ）是一家 GMP iPSC 技術(shù)提供商，該公司宣布可立即提供在 GMP 條件下生產(chǎn)的 PSXi013 iPSC 系。PSXi013 已使用 mRNA 技術(shù)進(jìn)行重編程。作為市面上最低傳代數(shù)的 iPSC 庫(kù)（第 10 代即可交付），PSXi013 有效地降低了遺傳漂變的風(fēng)險(xiǎn)，允許客戶(hù)根據(jù)自己的計(jì)劃選擇克隆，并且與更高傳代數(shù)的細(xì)胞庫(kù)相比，PSXi013 提供了更穩(wěn)定、更符合臨床需求的起始材料。PLSXi013 可通過(guò) Pluristyx 直接獲得簡(jiǎn)化結(jié)構(gòu)的授權(quán)。

3.臨床試驗(yàn)

3.1. 多能干細(xì)胞

3.1.1. 阿斯彭神經(jīng)科學(xué)

Aspen Neuroscience（美國(guó)加利福尼亞州；www.aspenneuroscience.com）已成功完成 ASPIRO 研究的劑量遞增和前兩組患者，ASPIRO 研究是針對(duì)帕金森病 (PD) 的 ANPD001 1/2a 期臨床試驗(yàn)。帕金森病研究性再生療法自體來(lái)源開(kāi)放性試驗(yàn) (ASPIRO) 于 2024 年啟動(dòng)，旨在評(píng)估 ANPD001 對(duì)中度至重度帕金森病患者的療效。該研究正在逐步增加劑量，主要終點(diǎn)是 ANPD001 的安全性和耐受性。次要終點(diǎn)包括“開(kāi)啟”時(shí)間的改善（患者經(jīng)歷癥狀控制期），以及基于標(biāo)準(zhǔn)帕金森病評(píng)定量表的運(yùn)動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量的改善。

Aspen 的生產(chǎn)流程始于患者自身皮膚細(xì)胞的少量樣本，然后重編程為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC)，再將 iPSC 分化為 DANPC。這些 DANPC 被移植到殼核中，替代因疾病而丟失或受損的細(xì)胞。在每個(gè)生產(chǎn)階段，Aspen 都會(huì)使用其基于機(jī)器學(xué)習(xí)的專(zhuān)有基因組學(xué)測(cè)試來(lái)評(píng)估每位患者的細(xì)胞質(zhì)量。ANPD001 已獲得美國(guó) FDA 的快速通道認(rèn)證。

3.1.2. Gameto

Gameto（美國(guó)紐約；www.gametogen.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)基于 iPSC 的女性健康療法，該公司宣布，美國(guó) FDA 已批準(zhǔn)其針對(duì) Fertilo 的新藥臨床試驗(yàn) (IND) 申請(qǐng)，從而可以啟動(dòng)美國(guó)首個(gè)基于 iPSC 療法的 3期臨床試驗(yàn)。

Fertilo是Gameto的卵巢支持細(xì)胞(OSC)技術(shù)，旨在利用iPSC衍生細(xì)胞在體外促進(jìn)卵子成熟。傳統(tǒng)方法需要10-14天的高劑量激素刺激才能使卵子成熟，而Fertilo則使用工程改造的年輕卵巢支持細(xì)胞，在培養(yǎng)皿中重現(xiàn)自然的卵子成熟過(guò)程。該技術(shù)取代了傳統(tǒng)體外受精(IVF)所需的80%激素注射，并將治療周期縮短至僅2-3天，為患者提供更舒適、更少創(chuàng)傷的治療體驗(yàn)。這還能顯著降低卵巢過(guò)度刺激綜合征等風(fēng)險(xiǎn)，并減輕高劑量激素治療引起的副作用。

Gameto 將在美國(guó) 15 個(gè)地點(diǎn)啟動(dòng)其 3 期臨床試驗(yàn)。該研究將評(píng)估關(guān)鍵結(jié)果，包括胚胎發(fā)育、妊娠率（作為療效衡量指標(biāo)）以及孕產(chǎn)婦健康和活產(chǎn)率（作為安全性終點(diǎn)）。該方案包括最多兩天的激素注射刺激，最多兩次胚胎移植，面向至少一年不孕不育的夫婦開(kāi)放。在試驗(yàn)期間未能懷孕的參與者將獲得第二次嘗試的憑證。該 3 期研究將采用雙盲、隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，以確保數(shù)據(jù)收集和分析的可靠性。

4.基因治療

4.1. Genprex

Genprex（美國(guó)德克薩斯州；www.genprex.com）是一家臨床階段基因治療公司，專(zhuān)注于為癌癥和糖尿病患者開(kāi)發(fā)改變生活的療法，該公司宣布，該公司 Acclaim-3 臨床研究的 2 期擴(kuò)展部分已招募第一位患者并接受給藥，該研究將 Reqorsa? 基因療法（quaratusugene ozeplasmid）與 Tecentriq?（atezolizumab）聯(lián)合用于廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）患者的維持治療。

腫瘤抑制基因通常在癌癥發(fā)展的早期被缺失或失活。REQORSA 含有表達(dá)腫瘤抑制基因蛋白 TUSC2 的質(zhì)粒。近 100% 的小細(xì)胞肺癌 (SCLC) 的 TUSC2 蛋白表達(dá)降低或缺失，41%的 TUSC2 蛋白完全缺失。臨床前研究支持以下假設(shè)：重新表達(dá) TUSC2 蛋白可能與抗 PD-L1 單克隆抗體 Tecentriq 聯(lián)合使用，從而提高臨床療效。

5. 其他

5.1. Aethlon

Aethlon Medical（美國(guó)加利福尼亞州；www.aethlonmedical.com）是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)治療癌癥和危及生命的傳染病產(chǎn)品的醫(yī)療治療公司，該公司宣布了一個(gè)重要的里程碑：在澳大利亞的血液凈化器安全性、可行性和劑量探索臨床試驗(yàn)中，第一位患者使用血液凈化器進(jìn)行了治療。該試驗(yàn)針對(duì)的是接受抗PD-1單藥治療（例如Keytruda?（pembrolizumab）或 Opdivo?（nivolumab））期間病情穩(wěn)定或出現(xiàn)進(jìn)展的實(shí)體瘤患者。

Aethlon血液凈化器是一款在研醫(yī)療器械，旨在清除血液循環(huán)中的包膜病毒和腫瘤來(lái)源的細(xì)胞外囊泡。血液凈化器是一種體外裝置，與血泵配合使用。該裝置集血漿分離、尺寸排阻和與含有植物凝集素的親和樹(shù)脂的親和結(jié)合于一體。包膜病毒和細(xì)胞外囊泡表面的甘露糖可與裝置內(nèi)的植物凝集素結(jié)合。實(shí)體腫瘤釋放的細(xì)胞外囊泡與癌癥的擴(kuò)散（即轉(zhuǎn)移）以及對(duì)免疫療法和化療藥物的耐藥性有關(guān)。體外研究和人體試驗(yàn)均已觀察到包膜病毒和細(xì)胞外囊泡的清除。血液凈化器獲得美國(guó)FDA突破性醫(yī)療器械認(rèn)證，用于治療對(duì)標(biāo)準(zhǔn)療法無(wú)反應(yīng)或不耐受的晚期或轉(zhuǎn)移性癌癥患者。血液凈化器還擁有 FDA 突破性設(shè)備稱(chēng)號(hào)和開(kāi)放的臨床試驗(yàn)設(shè)備豁免 (IDE) 申請(qǐng)，該申請(qǐng)涉及治療尚未通過(guò)批準(zhǔn)療法解決的危及生命的病毒。

6. 法規(guī)、審批、收購(gòu)……

6.1. 收購(gòu)

6.1.1. Takara Bio 和 Curio

Takara Bio USA（日本；www.takarabio.com）宣布收購(gòu)空間基因組學(xué)領(lǐng)域的公司Curio Bioscience（美國(guó)加利福尼亞州；https?://curiobioscience.com ）。此次戰(zhàn)略性收購(gòu)將兩個(gè)創(chuàng)新的空間生物學(xué)平臺(tái)與Takara Bio業(yè)界領(lǐng)先的單細(xì)胞基因組學(xué)工具組合相結(jié)合。

Curio 先進(jìn)的 Trekker 和 Seeker 技術(shù)將空間信息與分子數(shù)據(jù)相結(jié)合，使研究人員能夠?qū)渭?xì)胞測(cè)序數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為空間解析圖譜。這種轉(zhuǎn)換能夠提供對(duì)細(xì)胞在其原生組織環(huán)境中的組織和功能的高分辨率洞察。

7.綠燈

7.1. JW Therapeutics

藥明巨諾（中國(guó)；www.jwtherapeutics.com）是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品的生物技術(shù)公司，該公司宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）授予Carteyva?（relmacabtagene autoleucel）突破性療法認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者的二線治療。

Carteyva是藥明威生物基于Juno Therapeutics（百時(shí)美施貴寶旗下公司）CAR-T細(xì)胞工藝平臺(tái)自主研發(fā)的抗CD19自體嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。

7.2. Ventris醫(yī)療

Ventris Medical（美國(guó)加利福尼亞州；www.ventrismedical.com）是一家私人控股的骨科生物制品和組織再生公司，該公司宣布美國(guó) FDA 已授予 Backpack?（多孔生物支架，K240765）510(k) 許可。Backpack代表了一類(lèi)新型生物材料，旨在優(yōu)化細(xì)胞增殖和骨形成，用于骨科和脊柱融合手術(shù)。Backpack有兩種版本。一種版本由預(yù)填充我們骨誘導(dǎo)性Allocell? AF纖維的膠原網(wǎng)袋組成；另一種版本由預(yù)填充我們表面活化的Amplify?顆粒的膠原網(wǎng)袋組成。

8. 資本市場(chǎng)與金融

8.1. 巨大的

Colossal Biosciences（美國(guó)德克薩斯州；https://colossal.com）是世界上第一家滅絕生物復(fù)活公司，已宣布完成 2 億美元C輪融資。自2021年9月成立以來(lái)，Colossal已累計(jì)融資4.35億美元。最新一輪融資使該公司估值達(dá)到102億美元。Colossal將利用這筆新資金繼續(xù)推進(jìn)其基因工程技術(shù)，同時(shí)開(kāi)拓革命性的軟件、濕件和硬件解決方案，這些解決方案的應(yīng)用范圍不僅局限于物種復(fù)活，還包括物種保護(hù)和人類(lèi)醫(yī)療保健。

8.2. 中胚層

Mesoblast（澳大利亞；www.mesoblast.com）已完成全球私募，主要面向Mesoblast現(xiàn)有的美國(guó)、英國(guó)和澳大利亞主要股東，以每股1.50澳元的價(jià)格籌集1.6億美元（2.6億澳元）。

所得款項(xiàng)將用于資助：

• Ryoncil? (remestemcel-L) 在美國(guó)商業(yè)上市，用于治療兒科類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD)；
• 臨床開(kāi)發(fā)包括加速正在積極招募的炎癥性慢性腰痛（CLBP）第二階段3期研究；
• 擴(kuò)大商業(yè)制造活動(dòng)，為產(chǎn)品的吸收和需求做準(zhǔn)備；
• 營(yíng)運(yùn)資金和一般公司用途。

Mesoblast的RYONCIL?（remestemcel-L）用于治療2個(gè)月及以上兒童的SR-aGvHD，是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (MSC) 療法。

8.3. 頂點(diǎn)

Vertex Pharmaceuticals（美國(guó)馬薩諸塞州；www.vrtx.com）宣布與英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系 (NHS England) 達(dá)成報(bào)銷(xiāo)協(xié)議，符合條件的鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 患者可以使用CRISPR/Cas9基因編輯療法CASGEVY? (exagamglogene autotemcel)。

此次報(bào)銷(xiāo)協(xié)議的簽署正值英國(guó)國(guó)家健康與臨床優(yōu)化研究所 (NICE) 發(fā)布積極指導(dǎo)意見(jiàn)，推薦在 NHS 中使用 CASGEVY 之際。這意味著，繼去年 8 月宣布的輸血依賴(lài)性β地中海貧血 (TDT) 患者協(xié)議之后，英格蘭符合條件的 SCD 患者現(xiàn)在可以獲得該療法。

參考資料：Ilic, D. 和 Liovic, M. (2025)。2025年1月干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)動(dòng)態(tài)。《再生醫(yī)學(xué)》，1-8期。https://doi.org/10.1080/17460751.2025.2476349

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