2025年4月16號，國際期刊雜志《Nature》發表了一篇“Don’t rush promising stem-cell therapies”（不要急于推廣有前景的干細胞療法）的社論，社論表明潛在的治療需要遵循最高的安全性和有效性標準。

2012年，日本京都大學生物學家山中伸彌（Shinya Yamanaka）因發現了一種將成熟的小鼠和人類細胞“重編程”成原始狀態的方法，使其能夠發育成人體任何一種細胞類型，而榮獲諾貝爾生理學或醫學獎的一半。他演示了如何制造這些被稱為誘導多能干細胞（iPS）的細胞，也為個性化治療帶來希望，使其能夠很快用于再生受損組織，例如眼部、大腦和脊柱。

本周《自然》雜志刊登的兩項研究報告了利用干細胞治療一種疾病（即進行性神經退行性疾病帕金森病）的明確潛力。其中一個日本研究小組將由供體來源的iPS細胞誘導的神經祖細胞注射到七個患者體內。另一個來自美國和加拿大的研究小組將由胚胎干細胞生成的細胞注射到12個患者體內。

這兩項報告早期臨床試驗結果的研究顯示，干預措施是安全的，并且平均而言，接受干預的患者在震顫和僵硬動作等典型癥狀方面得到了可衡量的改善。

盡管兩項研究均未使用參與者自身細胞，但這些結果對大量人群來說仍然是個好消息。2021年，全球約有1180萬人患有帕金森病，是25年前的兩倍多。根據《英國醫學雜志》（BMJ）發表的一項模型研究?，這一數字仍在不斷增長，預計在未來25年內可能達到2500萬人。

這類研究有可能改變人們的生活，但重要的是，這些療法不能太快進入臨床。必須允許研究人員有足夠的時間完成安全性和有效性測試。

許多國家正在探索如何更快地將藥物和療法推向市場。日本目前備受關注，其眾多大學、企業和資助機構正準備申請快速審批，以加速某些基于iPS細胞的產品上市，有些產品甚至可能在一年內上市，正如我們在新聞專題報道中所述。

這些組織正在實施一項于2013年在日本啟動的制度，該制度允許“再生醫學產品”獲得臨時使用許可，前提是早期臨床試驗證明其安全使用且具有臨床益處的潛力。該制度允許產品無需完成III期隨機對照臨床試驗即可上市——而III期隨機對照臨床試驗通常被認為是全球范圍內的“黃金標準”。然而，在獲得有條件批準后，評估仍需繼續進行，并且必須最終證明其安全性和有效性，否則產品將被撤回。

盡管這種制度顯然比常規程序風險更大，但理論上，它能夠更快地為那些無法獲得替代療法的患者提供可能改變人生的干預措施。這也是它受到全球密切關注的原因之一。另一個原因是，許多國家認為傳統監管阻礙了創新。然而，快速通道程序的早期案例表明，必須謹慎控制速度。

2015年至2021年期間，兩種基于細胞的再生醫學產品和兩種基因療法在日本根據同一體系獲得了有條件批準。安全性似乎并非問題，但其中兩種產品未能滿足全面批準的療效要求，已于去年退出市場。另外兩種產品的效果尚不清楚。如果它們不想被撤回，就需要在未來幾年內滿足全面療效要求。

對這一結果的一種解讀是，快速審批機制的保障措施正在發揮作用。但至少有兩種候選療法顯然需要更多時間進行臨床試驗。未能達到預期療效意味著患者抱有虛假的希望，而且由于獲得有條件批準的療法費用由日本的公共醫療保險體系支付，納稅人不得不承擔一筆不必要的費用。

快速通道制度還激勵企業在產品有條件批準到期前推出盡可能多的干預措施，從而最大化潛在收入。這導致一些人呼吁提高有條件批準的有效性要求。

本周發表的兩項研究為目前僅可控制、無法治愈的疾病患者帶來了希望。此類早期臨床試驗是研究和監管進程中至關重要的一部分。然而，后續試驗也至關重要，因為它們專門用于評估一種療法是否能夠使患者受益。

有必要提高政策制定者和公眾的認識，讓他們明白，對基于科學的新型醫療產品進行認真徹底的評估，對所有相關方——患者、研究人員以及將此類干預措施應用于臨床的機構——都是最有益的。再生醫學是一門令人振奮且充滿希望的科學，研究人員耗費了數十年時間才將其推向臨床應用。世界各地的監管機構絕不能倉促推進這一過程的最后階段，從而危及這一前景。

參考資料：https://www.nature.com/articles/d41586-025-01176-y

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